美FDA批准首个阵发性睡眠性血红蛋白尿药物上市

黄倩秋｜编译　 医师报 2007-4-18 9:59:26
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    美国FDA近日批准了由美国Alexion制药公司研制的，第一个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的药物Soliris (eculizumab)上市。阵发性睡眠性血红蛋白尿症为一种罕见的血液疾病，常见于成年人。患者主要表现为红细胞发育异常，当这些异常红细胞出现在血液系统时被血液中的补体系统破坏，从而引起患者尿液颜色变深，更严重的导致溶血性贫血。依病情的严重程度不同，患者可出现疼痛、疲劳、衰弱无力、血凝以及致命的中风、心脏疾病和肠道疾病等症状。（FDA网站）    Soliris的作用机制是通过抑制血液中补体系统的活性，阻止红细胞被破坏。在包括87例PNH患者参与的随机双盲对照的临床试验中，证实服用Soliris的患者其血中血红蛋白水平一直保持比较稳定的水平，而且病人需要输血的次数也明显减少。    由于Soliris抑制机体免疫系统功能，患者容易感染脑膜炎双球菌，因此在使用该药之前，患者均需要接种脑脊膜炎疫苗。不过在196例服用Soliris 的临床试验中，尽管都接种了脑膜炎疫苗，但仍有两例发生了脑膜炎双球菌脓血症。    FDA药物评价与研究中心的Galson主任表示：“这种药物为那些数目小但病情较严重的患者提供了输血以外的选择。我们迫切需要那些为公众健康而不仅仅是为商业目的而研发的药物。”

编辑： 陆丽