英国将进行首例基因治疗儿童失明临床试验

丁香　 2007-6-15 15:37:11
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伦敦大学学院研究人员日前宣布开始进行首例基因治疗利伯先天性黑矇的临床试验。该项试验如果成功，将对未来眼病的治疗产生重大影响。利伯先天性黑矇是由于RPE65基因异常导致视网膜进行性退化的一种遗传性疾病，通常患者年轻时就会出现严重的视觉损伤。研究人员计划用载体将正常基因导入视网膜细胞，使其恢复正常功能，从而恢复视觉。先前动物实验表明，这种方法可以使患有该病的狗恢复视力。现在研究者正在年轻成年患者身上检验这种方法恢复视力的有效性，这些人在儿童期已出现相关症状。研究者之一Ali教授说：“视网膜退化有多种形式，这意味着基因治疗需要个体化的进行。因此，本次首例人类试验的结果很可能为以后多种基因治疗方案提供重要的基础。”

编辑： 陆丽