国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛选萃

医师报 2008-8-18 10:37:10
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编者按：将基因治疗应用于视网膜等人类眼底病变是近年来国际眼科的一大热点。为给国内外眼科学者提供交流的平台，促进不同研究中心在相关领域开展更深入的合作，7月4~5日，由上海新华医院眼科主办的“上海国际玻璃体视网膜疾病高级论坛”上，来自美国和上海复旦大学五官科医院的眼科专家们向百余位眼科医生介绍这方面的最新进展，并讨论了老年性黄斑病变等研究现状和热点。本报现将会议的要点摘要如下，以飨读者。基因治疗： 遗传性眼病患者的希望        基因治疗是针对显性基因缺陷的疾病，通过基因治疗破坏毒性产物；针对隐形基因缺陷的疾病，通过基因治疗恢复“失去的” 基因；针对其他未知基因引起的缺陷，帮助细胞克服出现的问题。来自美国佛罗里达大学的庞继景教授介绍了该中心应用基因治疗Leber先天性黑矇的研究情况。        Leber先天性黑曚是一组遗传性视网膜变性疾病，至今已知有十二种基因缺陷可能导致这种疾病。它的特点是患者出生后就发生双眼严重的视力丧失，并且逐渐进展，到中年期完全丧失视力。和大多数变性性疾病一样，目前缺乏能有效阻止或逆转疾病进展的药物或手术治疗手段，而基因治疗成为这类患者的希望。        庞教授的研究小组经过多年研究，证实基因治疗RPE65基因突变的Leber先天性黑曚能显著改善视力功能，并且未发现明显的局部和全身反应。动物实验取得的成功极大鼓舞了人心，为基因治疗应用于人类RPE65基因突变的Leber先天性黑曚患者提供了充足的理论保障与实践基础。      

编辑： 王霞(网络中心)