政府主导、多方协力,让2000多万中国罕见病患者有药可用

时间:2019-03-06 10:20来源:医师报 作者:裘佳

 

《医师报》融媒体记者  裘佳

 

2019年2月28日是第十二个国际罕见病日。近年来,国家和社会各界对罕见病的关注度越来越高,政府陆续出台了多项政策保障罕见病患者的用药问题。2018年5月,国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局五部门联合出台了《第一批罕见病目录》,将包括法布雷病、戈谢病、遗传性血管水肿以及血友病等疾病在内的121种罕见病收录其中。2019年2月11日,国务院召开常务会议指出,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药对进口环节减按3%征收增值税,以进一步减轻罕见病患者用药负担。

尽管如此,罕见病患者治疗的可负担性仍存在很大障碍。2月28日发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》显示,在《第一批罕见病目录》中共计有74种罕见病是“有药可治的”(在国内或国外有获批相应的罕见病适应证)。然而,在我国明确注册罕见病适应证的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,仅有29种被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录,涉及18种罕见病。即使入了医保,由于医院采购限制、医师处方限制、门诊报销限制、分级诊疗执行缓慢带来的阻碍、断药危机等各方面的复杂因素,罕见病药物的可及性仍然面临“最后一公里”的挑战。

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马进 教授

“中国预计有2000多万罕见病患者。在中国罕见病发展中心注册的5810例罕见病患者中,42%的患者没有接受任何治疗;而在58%接受治疗的患者中,有绝大部分未能及时且足量地服用治疗药物。因病致残、因病致贫、因病返贫现象普遍。”全国政协委员、致公党上海市委专职副主委、上海交通大学公共卫生学院教授、博士生导师马进表示,“据2018年‘第七届中国罕见病高峰论坛’大会上公布的数据,2017年北京市7种罕见病医保患者共2,124人,发生总费用3923万元,占全市医保费用的0.04%。而欧美地区的孤儿药支出占比在4%-8%之间。尽管不同地区罕见病患病人数、病种、经济水平有所差异,但整体来看我国的罕见病用药支出占总体医保费用的比例较低,未来有很大的提升空间,孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立。”

2019年两会期间,马进教授作为政协委员,就罕见病用药保障问题带来专项提案,建议由政府主导,多方筹资建立罕见病专项基金,由医保基金代为支付管理,并每年由医保部门向政府提交财政资助申请,以财政专项拨款的方式为罕见病治疗提供资金支持。具体建议包括:

 

医保单列“罕见病目录”

目前《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》(简称《药品目录》)分为“甲类目录”和“乙类目录”两类。建议以国家出台的《第一批罕见病目录》为基础,药品目录单列第三类“罕见病目录”。

“罕”类目录主要包括现有中国明确注册罕见病适应证,以及未来可能会上市并获得医保覆盖的所有临床必需且疗效明确的罕见病药物,通过医保基金渠道对罕见病进行统一支付。各省市根据区域内罕见病诊疗中心规划与分类情况,保障所有“罕”类药品在各地区至少通过一家中心面对患者进行供应。

实施按病种付费

医保部门从中央层面集中为罕见病患者支付《罕见病目录》中的罕见病药物费用,并实施按病种付费,即按病种制定每类疾病治疗的支付标准,以方便后续上市的罕见病新产品快速进入医保谈判覆盖范围,真正提高罕见病患者用药的可及性。医保基金可视罕见病专项基金使用结余情况,分批制定报销病种范围,并对单个病种支付政策进行设计/调节,以保障罕见病基金支付的可持续性。

多方筹资建立罕见病专项基金

2018年药品费用总支出21000多亿,按罕见病用药占总药品费用的2%计算,预计需要400亿。建议医疗保险出资30%、中央财政出资5%、地方财政出资5%、特殊税收出资50%(烟草25%、福利彩票和体育彩票10%、酒水15%)、社会福利捐赠5%(通过减/免税政策激励社会各界进行福利捐赠)、个人自付5%。

政府引导基金

“罕”类药品报销实施第一年由财政牵头,视自身能力/诊疗情况对罕见病用药进行拨款或引资。第二年起由地方医保部门向中央政府提交财政资助申请,以财政专款拨款的方式为罕见病用药提供资金支持。国家还可以与制药企业进行谈判,通过共同评估和以量换价等手段提高效率、降低药物费用。

同时也建立起了罕见病的登记制度,为相关部门掌握罕见病流行病学数据、患者治疗情况、治疗费用等信息建立了基础。

 

除提案建议以外,马进委员同时提出加强新药研发和引入,建议参考国际经验,通过制度保障,对于一些在研究型大学医院开展临床研究的没上市或在国外已有的罕见病最新治疗药物,通过患者自愿入组,减免治疗费用。同时提高创新药物研发能力,加速新药引入。

 


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