编者按：第九届全国癌症康复与姑息医学大会近日在南京召开。由中国抗癌协会癌症康复与姑息治疗专业委员会主办、解放军八一医院全军肿瘤中心承办的本届大会，主题为“重视姑息治疗，实施全程管理”。与会者就癌症姑息治疗学科内涵、研究进展及学科未来发展方向等内容进行了广泛交流和深入探讨。姑息治疗策略与临床疗效评估是广受与会代表关注的重要内容，本报特约华中科技大学同济医学院附属同济医院肿瘤中心程熠医生精选要点报告，以飨读者。

优化临床策略

大不列颠与爱尔兰纾缓医学专业委员会主席Bee Leng Wee教授表示，实现姑息治疗的全程管理，应重视姑息治疗的理念，提高临床策略。

姑息治疗应贯穿治疗全过程

姑息治疗旨在早期识别、准确评估、合理治疗包括疼痛在内的一系列心理、生理、社会、精神问题，预防和缓解患者痛苦，提高患者生活质量。它并不加速或延缓死亡，而将死亡视作一个正常的过程；它整合患者的相关资源，为患者自身疾病，家属对患者的护理和患者去世后的丧亲护理提供帮助；它要求团队多学科合作，缓解患者痛苦，提高患者生活质量，特别是终末期生活质量。

止痛是姑息治疗中的重中之重。以世界卫生组织（WHO）三阶梯止痛治疗方案为基础，滴定，处理爆发痛，采取辅助药物处理难治性疼痛和神经病理性疼痛，在老年、肝肾功能不全等特殊情况下使用阿片类药物，已经有足够多的临床证据和指南来指导日常临床工作。另外，除生理性疼痛以外，人们应当重视心理（恐惧、抑郁、沮丧、忧虑、自卑等）、精神（对死亡的恐惧和愤怒感等）、社会（对经济问题的担忧，害怕失去以往人际关系，失去工作等）因素在疼痛诊治过程中的作用。

家庭的支持对于姑息治疗来说至关重要。这不仅限于经济上的支持，还包括家属对于患者情绪的疏导，减少患者的孤独感和无助感等。此外，社会的支持也十分重要。

战略方针

英国卫生部已经制定了对于姑息治疗和临终关怀的“战略方针”，包括充分讨论，评估、制定计划，护理协调，提供高质量服务，终末期护理和丧亲护理6个步骤，可为中国制定相应“战略方针”提供参考与借鉴（图1）。

挑战与解决之道

中英两国姑息治疗均面临着以下的困难：关于死亡的话题成为禁忌，无法得到充分沟通；患者和家属期望值过高；政策限制和资金不足；施行姑息治疗的人员数量不够、培训不足等。

中国人口基数大、疾病负荷重、人口流动性大、抗风险能力低是中国所特有的困难。目前，中国慢性非传染性疾病负荷不断升高的同时，还面临着防控不发达地区传染病的重任。

如何解决这些困难？Bee Leng Wee教授建议：在政策上，要有政策和资金的支持，保证基本用药目录实施；在学术上，应开展更多的系统性研究，制定相关指南；在临床中，应增加医患双方获取姑息治疗的途径，培训足够多的合格人员参与工作。Bee Leng Wee教授特别强调网络的作用。

DIY独具特色的患者报告结局疗效评估工具

患者报告结局可纳入患者疾病及诊疗过程的多个步骤：评估疾病进展或治疗过程中症状纵向变化，和其他标志物一起评估疾病相关或治疗相关症状的机制，评估临床试验中症状控制药物的疗效和安全性。

患者报告结局可纳入患者疾病及诊疗过程的多个步骤：评估疾病进展或治疗过程中症状纵向变化，和其他标志物一起评估疾病相关或治疗相关症状的机制，评估临床试验中症状控制药物的疗效和安全性。

评估工具设计

设计一份理想的PRO症状评估工具需符合以下条件：简短；措辞清晰，指向明确；与其他的生物标志物一样，需要符合测量工具的标准，如效度、信度、敏感度、对预期相关结果的可预测性；不同的文化和语言对其产生的变异最小。

设计PRO评估工具可以参考患者的意见，也可以综合大量文献。之前需要展开定性研究，以了解工具中对患者最为重要的内容。

对于临床试验疗效和不良反应的评估，PRO评估工具的优势在于只有患者才能最准确地报告其在症状、并发症、不良事件、躯体功能和生活质量方面的感受；某些疗效只有患者知道；日常情况下能够随时随地进行不良反应评估，比定期随访更可靠。

不可忽视的症状群

困扰患者的症状往往是以症状群（Symptom Clusters）而不是以单一症状出现。症状是复杂、动态变化的，需明确急性和慢性症状之间的区别。美国FDA特别重视提高患者生活质量的症状群研究，为PRO这种衡量患者主观感觉为主的临床终点指标的实施奠定了坚实的基础，从而诞生了一系列以症状群为研究对象的肿瘤相关PRO工具。

目前，已有的比较成熟的PRO工具包括：MDASI、SDS、MSAS、ESAS、PROMIS item banks、PROCTC以及EORTC QLQ 30相关部分。对于已有工具的选择，应注意报告方式（纸张、网络、电话）、时间，以及评估过程中患者的具体困难等。

PRO工具重在收集患者肿瘤相关的躯体、心理、认知和社会功能的数据，例如疼痛、乏力、恶心、呕吐等躯体症状对于患者主观感受和日常生活的影响。

中国临床应用或有优势

可喜的是，已有PRO相关指南问世。美国FDA于2009年发布了“患者报告结局评估工具指南”（Guidance for Industry  Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims）。这份指南详细描述PRO评估工具作为临床试验的有效性终点的构成要素：采用双盲、随机设计；在试验开始前注册；选取合适时间段观察PRO的变化；对于招募人群进行足够培训；阐明统计学分析方法；语言准确、精炼；效度、信度可靠；符合伦理；可测量；在不同语言文化环境下可获得可靠的翻译版本；及时记录。

因此，一份理想的PRO工具应该符合试验假设需要，遵循指南，并且广泛征求专家、患者和家属的意见。

王欣教授等开展的一项研究显示，对于接受放化疗的结直肠癌、食管癌、非小细胞肺癌患者，MDASI提示包括乏力、疼痛、纳差、抑郁、困倦、睡眠障碍、腹泻、吞咽困难等症候群具有类似的变化趋势。例如接受奥沙利铂为基础治疗的结直肠癌患者，神经系统不良反应和乏力之间变化存在相关性。另外，王教授还以PRO工具为依托，证实了西洋参对改善肿瘤相关性乏力的作用。

虽然目前PRO工具在大型临床试验和日常临床工作中运用并不广泛，但王欣教授认为中国患者抗肿瘤治疗可依托中西医结合优势，PRO临床应用或能发挥独到作用。