今年2月底，历时8年的2017年版医保目录终于尘埃落定，成为医药界的一件大事。在新版医保目录中，我们欣喜地看到了作为风湿免疫病治疗的重要、高效药物益赛普等生物制剂的身影。那么，生物制剂进入医保目录，对于患者、对于风湿免疫疾病的临床治疗有什么样的意义？在具体临床实践过程中还存在什么样的挑战？让我们一起来听听风湿免疫界大咖们的感受以及对于风湿免疫疾病治疗药物的未来发展的期待。

【会长专访】

集各方力量改变风湿“缺医少药”困境

北京协和医院  曾小峰  

2017年版医保药品目录有几个变化。突出的一点是这次新版医保目录出台，以加法为主。几乎所有国家1.1类新药都纳入本次医保目录中，体现了国家医保对促进民族企业的发展、新药物的应用，给予了很多支持。

过去风湿免疫界的现状是“缺医少药”。但近年来医学科技的发展聚焦在肿瘤和自身免疫两大领域。风湿免疫病的治疗有了生物制剂、小分子药物的出现，给患者带来了新的希望，有些疾病可以得到很好的控制甚至治愈。

如今风湿治疗领域药物，尤其是益赛普等生物制剂进入医保目录，为更多患者能享受最新的医疗成果提供了保障。风湿免疫病治疗主张“达标治疗”，国家医保调节下，患者可以更早、更经济地获得最先进的药物治疗，增加依从性，实现长期管理，从而实现达标治疗，这对患者、国家、企业都有获益，可以说是一种多赢的结果。

尽管如此，我们也应该清楚地认识到目前风湿免疫领域的“缺医”“少药”现象依然存在。新药的不断发展将面临大量药物需要开展临床研究，但目前能承接这些临床研究的医院非常有限，全国也就几十家，有些还没有独立的风湿免疫科，而融合在中西医结合科、骨科等。此外，能承接药物临床研究的医院数量少也不利于样本的入组。因此学科建设更显重要。

本次年会上我们即将成立的风湿免疫科医联体可以帮助我们实现资源共享，未来国家的很多科研、临床任务将通过医联体得以实现。总之，未来我们应继续秉承“真诚合作、资源共享、贡献优先、共同发展”方针，促进学科发展。

生物制剂走入“医保”带来哪些改变？

山西医科大学第二医院李小峰教授介绍，在风湿病药物选择上，以类风湿关节炎（RA）为例，近年来，我国上市了一些用于治疗RA的生物制剂，如阿达木单抗、依那西普、英夫利昔单抗。临床证据表明，生物制剂在阻止骨破坏、减少致残等方面具有独到之处。但因生物制剂费用较高昂，大大限制了其在经济条件稍差患者中的使用。

“导致看病贵的根源是老百姓购买力不足。”哈尔滨医科大学附属第一医院张志毅教授指出，目前我国基本医疗保险参保率已达95%以上，但医保对于“大病”“慢病”的覆盖仍存在不足，个人治疗负担依然沉重。生物制剂进入医保是一大进步，希望国家加大投入，将更多疗效好的生物制剂纳入医保目录，减轻风湿病患者的治疗负担。让百姓真正享受到好药，实现风湿病达标治疗，改善预后，从而提高健康水平。

目前我国RA和强直性脊柱炎患者的治疗达标率不到10%，远远低于欧美发达国家。中山大学附属第三医院古洁若教授指出，究其原因，除了与大众对疾病认知度低、诊断延误有关外，还与生物制剂高昂的价格有关。长期、巨大的疾病负担迫使很多医生和患者在选择治疗方案时，既要考虑疗效，还要考虑长期治疗的经济负担，导致很多患者不得不放弃生物制剂治疗。生物物制剂纳入医保目录是一个很好的开端，医生在给患者制定治疗方案时，就能够切实做到从患者出发，从疗效出发。

全新局面  基层规范化诊治不容忽视

生物制剂带来了风湿免疫疾病治疗的黄金时代。四川大学华西医院刘毅教授介绍，风湿病治疗总体上可以分为传统治疗阶段和生物靶向治疗阶段，治疗策略从“金字塔”方案到“严密控制，目标治疗”，可以说治疗效果和预后发生了巨大的进步，标志着风湿免疫学科的快速发展。新时期我国风湿疾病诊治事业也面临着新挑战。

新疆维吾尔自治区人民医院武丽君教授指出，生物制剂的应用必须规范，尤其在中国整体风湿病发展处于相对不平衡的局面，对于疾病的正确诊断和合理用药方面有待于提高。只有能准确的把握疾病的诊断和合理用药，才能把风险降到最小，使患者的受益最大。

生物制剂作为一个前沿性的治疗，也可能会存在副作用。北京医院黄慈波教授表示，及早筛查、预防副作用，以及规范化的治疗十分重要，这对基层医生来说具有一定的挑战。因此，需要做好宣传、教育、培训，不断加强基层医疗卫生机构使用生物制剂的规范化培训和督导。

期望中国“好药”带来风湿黄金时代

目前，很多风湿免疫疾病都有适应证的生物制剂，尤其治疗关节炎的生物制剂种类较多。广东省人民医院张晓教授表示，有些风湿免疫性疾病相对选择要少一些，如红斑狼疮，目前还没有具有适应证的生物制剂。同时，生物制剂也在逐渐渗透到其他风湿免疫疾病。对于未来风湿免疫领域药物的使用，希望能有更多的靶向药、高效药，而这也是发展的必然趋势。

李小峰教授指出，随着各基础学科，尤其是分子生物学、分子遗传学、分子药理学、基因组学大数据的应用进展，人们看到了彻底攻克风湿性疾病的曙光。近期随着人类基因组和疾病基因组、药物基因组数据库的不断出现和完善，国内外已出现了涵盖常见风湿免疫性疾病的数据库。

因此，建立基于疾病基因组学数据库挖掘指导临床疾病治疗的应用型临床生物信息学平台的条件已经成熟。而利用已有的组学大数据，包括疾病多组学大数据和药物多组学大数据以及老药新用等（如雷帕霉素、二甲双胍等），解决风湿免疫性疾病的临床问题，将是未来的主要研究方向。相信不久后，具有我国自主知识产权的免疫调节治疗风湿性疾病的药物将会在全世界上市。到那时，临床急需疗效确切、毒副作用轻微、价格合理和不易复发的风湿病治疗药物将会造福全世界的风湿病患者。