葛兰素史克（GSK）12月8日宣布，倍力腾（通用名称：注射用贝利尤单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）关于扩大适应症人群至5岁患者批准，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）5 岁及以上患者。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人SLE治疗的生物制剂。

系统性红斑狼疮是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，以多脏器受累为主要特点。儿童系统性红斑狼疮特指在18岁之前发病的SLE。儿童患病率约为1.89-25.70/10万儿童，全中国约有6万患儿。与成人SLE相比，儿童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点。

北京儿童医院风湿免疫科主任医师李彩凤教授指出：“儿童系统性红斑狼疮居儿童风湿性疾病的第二位，以多系统和多脏器受累为特点。由于儿童系统性红斑狼疮患者病情较重、进展迅速，对重要脏器功能影响较大，所以在疾病早期快速控制疾病进展、保护重要脏器功能对改善远期预后有重要的意义。儿童系统性红斑狼疮治疗过程跨越学龄期、青春期，治疗疾病应用的糖皮质激素和免疫抑制剂影响患儿生长发育，故需要在疾病控制良好的前提下尽量改善生活质量。儿童系统性红斑狼疮治疗需要达标治疗，有效而安全性好的药物将帮助我们实现目标，倍力腾的上市提供了这一目标实现的可能。”

GSK医学事务负责人、副总裁Pauline Ng博士说： “狼疮是一种潜在的危及生命的疾病，在儿童中比在成人中更具攻击性和严重性。现在患儿将第一次拥有这种专门针对系统性红斑狼疮的治疗方案，来帮助其控制这种难治性的自身免疫性疾病，从而更好地生活。”

在93例临床诊断为SLE的5-17岁儿童患者中开展的一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究（PLUTO研究）评价了接受贝利尤单抗联合常规治疗52周的药代动力学、疗效和安全性。结果表明，贝利尤单抗联合常规治疗52周后， 用于评价疾病活动程度的复合指标SRI4应答率高于常规治疗组。在专门针对儿童SLE的综合评价指标PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，贝利尤单抗组显著高于常规治疗组。同时，重度复发风险下降 64%。安全性分析表明，贝利尤单抗联合常规治疗安全性良好，与常规治疗组相似。另有真实世界研究显示，使用贝利尤单抗治疗6个月后，即可显著降低对激素的依赖，能够有效帮助患者实现长期器官保护 。在超过十年临床应用中，贝利尤单抗不仅表现出与安慰剂相当的安全性，还观察到严重感染发生率的下降。

作为全球首个且唯一一个获批用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂，倍力腾于2019年7月获得国家药品监督管理局的成人适应症上市批准，它是一种全人单克隆抗体，通过静脉给药靶向结合可溶性B淋巴细胞刺激因子，抑制B细胞的增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中的自身抗体，达到治疗系统性红斑狼疮的目的。此外，由于对晚期B细胞影响较小，贝利尤单抗还能够在治疗的同时有效保留患者免疫力。

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