目前，血液学顶级期刊《Blood》（IF 22.1）在线发表了徐州医科大学附属医院血液科祁岳坤博士、王莹博士（第一作者），徐开林教授（通讯作者）和徐州医科大学肿瘤研究所郑骏年教授（通讯作者）等完成的最新临床试验结果：“Efficacy and safety of CD19-specific CAR T-cell-based therapy in B-cell acute lymphoblastic leukemia patients with CNSL”。

      成人复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL) 患者挽救性化疗后预后不佳，其中大约1%的患者会发生中枢神经系统(CNS)复发，然而对于常规CNS靶向治疗无效的CNS白血病(CNSL)患者，目前可用的治疗选择极为匮乏。CAR-T细胞疗法是目前针对R/R B-ALL最有前景的免疫治疗方法之一，尽管CAR-T细胞疗法取得了巨大成功，由于担心疗效不佳和治疗相关神经毒性，CNSL很少成为CAR T细胞疗法的研究重点。

       本项研究为国内多中心研究成果（徐州医科大学附属医院、徐州医科大学肿瘤研究所、天津市第一中心医院、浙江大学医学院附属第一医院、同济大学附属同济医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院），入组48例R/R B-ALL合并CNSL患者接受了抗CD19 CAR-T细胞输注治疗，中位随访时间11.5个月；骨髓缓解率为87.5%，CNSL缓解率为85.4%，中位无事件生存时间为8.7个月，中位总体生存时间尚为16个月。在副作用方面，≥3级CRS的发生率为18.8%，≥3级神经毒性的发生率为22.9%。

      本研究表明，含CD19 CAR-T细胞疗法的强化治疗可在BM和CNS病变中诱导相似的高缓解率，同时安全性可接受，对于既往临床试验排除的预后不佳的CNSL患者，提供了一种潜在的治疗选择。