甘肃首例！兰大一院开展血友病A患者基因治疗

时间：2025-08-05 13:51:45来源：医师报作者：xb002 阅读： 39709

7月25日，兰大一院血液科席亚明教授团队为一位重型血友病A患者完成甘肃首例基因治疗，为血友病A患者提供突破性的治疗选择。

该患者为一名30多岁的男性重型血友病A患者，多年来饱受关节、肌肉出血的痛苦以及静脉注射人凝血因子Ⅷ造成的疼痛、不适，需要持续反复给药治疗，不能从根本上改善患者的生活质量。患者入院后，通过开展血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗，单次静脉输注药物，将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

血友病的常规治疗方法是注射凝血因子，重型病人一周需要治疗两到三次，且需要终身治疗，治疗费用高昂，不但影响生活质量，也给家庭和社会带来沉重的负担。目前，该基因疗法显示出凝血因子Ⅷ活性显著提升并稳定维持、年化出血率大幅降低的效果，且未报告与研究药物相关的严重不良反应。

责任编辑：杜焕朝

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