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2021CSCO③|忆往昔峥嵘 激扬号角再出发：在中国第一个自主知识产权靶向药物上市十周年之际的访谈

时间：2021-09-27 13:10:33来源：未知作者：医师报 阅读： 163337

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众所周知，药物创新是肿瘤治疗进步的“灵魂”，提到药物创新有一个药物是绕不开的，就是被称作“中国抗肿瘤药物两弹一星”的凯美纳（埃克替尼），这是中国第一个拥有自主知识产权的靶向药物，打破了欧美国家对该类药物的垄断，为我国肿瘤患者带来了化疗之外的更先进治疗手段。

今年，正值凯美纳上市10周年，在一年一度抗肿瘤新药临床研究集中亮相的中国临床肿瘤学会（CSCO）年会召开前夕，《医师报》肿瘤频道特邀埃克替尼上市的引领者、见证者，中国工程院院士、临床肿瘤学家孙燕院士和中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授一起“忆往昔峥嵘”——分享中国自主知识产权的新药研究历程和意义，让我们一起激扬号角再出发。

孙燕院士：国产抗肿瘤药物给中国肿瘤医患带来底气


                         
孙燕院士访谈
“埃克替尼的研发上市，开启了我国在最前沿的肿瘤靶向药物的研制之路。国产药物的研制成功也带动了当时在中国市场上的国外靶向药物——吉非替尼、厄洛替尼的降价，真正使更多的中国EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者受益。”孙燕院士说。
在靶向药物上市前，化疗一直是晚期非小细胞肺癌的主要治疗手段，但其疗效不能让人满意，并且“裹足不前”。靶向药物——EGFR-络氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，以其更好的效果、更低的毒性，迅速征服了EGFR突变的NSCLC患者。
EGFR突变是我国NSCLC患者最常见的突变（40%~50%），而在欧美国家患者中却不足10%。“中国什么时候能有自己的EGFR-TKI药物？”孙燕院士回忆，这是2004年，在去英国参加世界上第一个EGFR-TKI——吉非替尼INTEREST试验时，中国一行6位临床肿瘤学者共同的心愿。没过多久，孙燕院士就领导了我国自主研发的埃克替尼Ⅲ期临床研究。2006年，当孙燕院士在英国参加INTEREST试验总结会时，他更是激动地告诉现场其他国家的专家们：“我们自己的EGFR-TKI也已开启了Ⅲ期临床研究。”
埃克替尼的Ⅲ期临床研究（ICOGEN研究）很不一般，直接PK同样针对EGFR靶点的小分子靶向药物吉非替尼。“对于这个试验结果，大家都非常期盼。”所以，9月之内，入组近500例患者的临床研究就完成了，这也创造了新药临床研究新的记录。ICOGEN研究结果显示，埃克替尼的疗效与吉非替尼相当，但不良反应更少。2011年，孙燕院士在世界肺癌大会的舞台上报告了ICOGEN研究结果，会场里3000余观众，不少国家的专家都对我国取得的这一成绩表示祝贺。
“有了埃克替尼我们就有了底气。”孙燕院士说，埃克替尼上市后，因为价格只有同类靶向药物的2/3，所以它带动了以前很贵的国外进口靶向药的降价，真正造福了中国EGFR基因突变NSCLC患者。

石远凯：用国际最高标准进行我国的抗肿瘤新药研究


                         
石远凯教授访谈
“中国的患者比西方的患者更需要EGFR-TKI药物，但埃克替尼上市之前只有两个由跨国药企研发的该类药物，价格昂贵，限制了中国更广泛的EGFR突变的NSCLC患者使用到这种疗效更好，不良反应更小的靶向治疗药物。” 作为我国承担抗肿瘤新药临床试验最多的医生，石远凯教授做过的抗肿瘤新药临床研究中，国产药占绝大多数。他更能明白国产药物的创新对于我国肿瘤患者的意义。
埃克替尼上市后，更多的荣誉也给了它，“国家科学技术进步奖一等奖”、新药领域的“两弹一星”，足以说明埃克替尼在我国靶向药物研制领域的重要地位。埃克替尼也不负众望，上市十年，造福了26万余NSCLC患者。

中国肿瘤患者数量庞大  药物不能完全靠进口

中国是一个人口大国，也是肿瘤病人大国。最新数据显示，2020年中国有450多万新发肿瘤患者。要想解决这么庞大数量肿瘤患者的用药问题，完全靠进口药是不现实的，研发具有中国自主知识产权的新药，用国产新药来解决中国患者的治疗和临床需求，是我国政府、研究机构、研究者们不断追求的目标。
多年来，国家对于国产新药的研发给予了政策、资金等各方面的支持。如，2008年开始设立新药创制科技重大专项，所以在“十一五”到“十三五”期间研发出了大量的新药，这其中抗肿瘤药物占了半壁江山。有良好的安全性和疗效的国产抗肿瘤新药经过临床试验，源源不断上市，满足了之前未被满足的临床治疗需求，也是以石远凯教授为代表的临床肿瘤学家一直在临床研究一线耕耘的原动力。
“用国际最高标准来从事我国的新药临床研究，我们的研究结果得到了国际上广泛的认可和尊重。”石远凯教授表示，埃克替尼上市的这10年，和过去相比，我国无论是新研发上市的药物数量，还是药物研发能力、临床研究能力都得到了飞速发展。
埃克替尼的问世代表着中国的药物研发从仿制走向创新。中国自主研发药物中靶向治疗药物占很大一部分，以EGFR-TKI为例，现在我国不仅有一代EGFR-TKI，也有了第三代药物。除此之外，针对其他靶点的中国原研药也陆续上市，在肺癌领域包括治疗 ALK融合基因阳性晚期NSCLC的药物，如恩沙替尼；还有多靶点的抗血管生成药物，安罗替尼；免疫治疗药物，PD-1单抗等。
近年，越来越多的中国原研抗肿瘤药物陆续开展临床试验并成功上市，让中国的患者，从这些抗肿瘤新药当中获得了实实在在的治疗益处。同时国产新药的大量问世，使药品的价格显著下降，从而减轻了肿瘤患者的用药经济负担。正是这方方面面的进步，使中国肿瘤患者的治疗有了更多选择，患者的治疗效果、治疗安全性和传统的细胞毒药物化疗时代不可同日而语。

临床试验为上市10年的“老药”开辟了“新战场”

埃克替尼上市的Ⅲ期关键注册试验——ICOGEN研究，是和吉非替尼头对头比较的研究。和已经上市的同类药物头对头比较，这在中国乃至世界上都是首次。这也源于研究者们对于该药以往临床表现的信心，和“大胆假设小心求证”的严谨态度。
期间有一个插曲让研究的主要参与者石远凯教授至今难忘。研究开始后，试验入组的两例患者发生了死亡，“当时大家都非常紧张，立即叫停了实验，一起分析死亡原因，认为是疾病进展导致的死亡。随后，对死亡患者数据进行了揭盲，发现这两例患者来自应用吉非替尼那一组，一颗悬着的心落了地，继续试验，ICOGEN研究取得圆满成功。” 这次经验让石远凯教授认识到每一项成功的临床研究都需要付出巨大的努力，试验中也会发生各种事先没有想到的情况，临床研究者要依据科学的原则、遵照临床的真实情况分析事件发生的原因，从中找出解决问题的方案，才能通向研究的成功。

埃克替尼术后辅助治疗适应证获批，代替化疗让早期NSCLC患者获益

在可手术切除的肺癌患者中，有相当一部分是伴有EGFR基因敏感突变的，对于这部分患者，如何通过有效的治疗延长术后NSCLC患者PFS，减少复发，提高总生存？这一直是临床研究者所关注的一个重要领域。
可喜的是，近年开展了多项术后患者使用靶向治疗的临床研究。其中，EVIDENCE一鸣惊人，显示了埃克替尼对比术后辅助化疗，在Ⅱ~ⅢA期手术R0切除的EGFR敏感突变NSCLC患者DFS和安全性方面的显著优势。国家药品监督管理（NMPA）还基于该研究，将埃克替尼针对该类人群的适应证纳入优先审批。
术后辅助适应证的获批，让可手术切除的NSCLC患者，在手术的基础上又找到了一个新的有效的治疗手段。埃克替尼术后辅助治疗是全球第一个一代EGFR-TKI获批该类适应证，埃克替尼也成为第一个用于Ⅱ~ⅢA期EGFR突变NSCLC患者术后辅助治疗的国产药物。
2021年《CSCO非小细胞肺癌治疗指南》更新，将埃克替尼纳入Ⅱ~ⅢA期EGFR突变NSCLC患者术后辅助治疗1类推荐。

让更多的中国药造福中国肿瘤患者

埃克替尼上市10年，临床研究也进行了10年，CONVIENCE研究、BRAIN研究、EVIDENCE研究… …从单药治疗到联合治疗，从EGFR突变脑转移NSCLC治疗到术后辅助治疗，从一线应用到二三线应用，从Ⅳ期NSCLC患者获益到Ⅱ~ⅢA期患者获益，一个个临床试验为埃克替尼开辟了用药的“新战场”。
石远凯教授等中国临床肿瘤专家想解决的正是：怎样能让这样的好药能在中国NSCLC患者当中得到更好的应用，能让更多合适的患者用上埃克替尼，使他们的疾病可以从埃克替尼治疗当中获益。
正因为埃克替尼有了翔实的临床证据，从2015年起，石远凯教授等专家组成专家组进行了《埃克替尼治疗非小细胞肺癌中国专家共识》的制定，将埃克替尼已经有的重要研究结果都纳入共识，更好地指导临床实践。

今年，埃克替尼上市10周年，它还在不断焕发新的生命活力，在NSCLC脑转移患者、联合治疗、辅助治疗等领域发挥更多的作用，像孙燕院士、石远凯教授这样的临床肿瘤学专家正在努力让更多的中国药造福中国肿瘤患者。

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排版/编辑：王丽娜



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