原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3；临床以皮肤黏膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。研究表明，除免疫性血小板破坏增加外，血小板生成素（TPO）水平相对缺乏、巨核细胞成熟障碍、血小板生成不足也是ITP关键发病机制。而与内源性血小板生成素分子结构高度相似的重组人血小板生成素（rhTPO，特比澳），弥补了目前临床上只针对免疫性血小板破坏增加的治疗，从干预发病机制上为治疗ITP翻开了新的一页。

为更好地促进中美学者交流ITP最新研究进展和成果，日前沈阳三生制药主办了ITP医学研究最新进展研讨会暨中美血液专家专题巡讲，分别在上海、武汉、杭州和广州举行。会上，中国专家对“ITP中国专家诊疗共识”及rhTPO临床应用进行了解读和综述，并探讨了rhTPO在初治或重症ITP患者的临床应用等；美国专家分享了TPO类药物在ITP及继发性血小板减少症应用的最新进展等。

《医师报》：目前rhTPO临床适应证及超适应证主要包括哪些？疗效如何？

王健民：目前rhTPO适应证主要包括ITP、化疗所致的血小板减少症。超适应证包括用于自体外周血干细胞移植动员以提高动员效率，以及异基因造血干细胞移植术后、骨髓衰竭性疾病（如再生障碍性贫血）中试用。

关于rhTPO治疗ITP的疗效，国内已开展多项研究，最佳的结果显示有效率达85%；用于化疗患者的疗效与骨髓受抑制程度有关，实体肿瘤患者血小板升幅较大，血液肿瘤患者血小板也有一定程度升高；有研究证明，对于造血干细胞移植后患者，rhTPO能促进血小板恢复、缩短血小板减少的时间。

《医师报》：在美国TPO类药物主要治疗现状如何？未来还可能应用于哪些新领域？

David J. Kuter：在美

国，TPO类药物包括TPO类似物和TPO模拟物，均用于ITP患者，尤其是血小板特别低、有出血症状时应用。20%~30%的ITP患者应用该类药物，有效率约为90%，不良反应及并发症极少。

目前，很多临床研究已将TPO类药物应用于其他疾病：对于化疗药物导致的血小板减少症，该类药物可促进血小板恢复；对于骨髓增生异常综合征，其可促进骨髓产生血小板；在肝功能损害患者，其可促进血小板上升。可见，TPO类药物的未来应用领域很广阔。

《医师报》：rhTPO未来治疗前景如何？有哪些潜在适应证？

杨仁池：rhTPO在国内已获批用于实体瘤患者化疗所致血小板减少症和ITP。目前该药还用于再生障碍性贫血、丙型肝炎、骨髓移植及白血病化疗所致的血小板减少症，未来这些疾病有望纳入其适应证。

《医师报》：在当前血液制品供应紧张的情况下，如何应对这种困局？

王椿：对于血液制品，提倡“自给自足”。而在医疗水平较高的城市，如上海，有大量外地人口来做大型手术、治疗血液病等，血液制品需求量远远超过当地的承受能力，造成血液制品供应紧张，包括新鲜全血、血浆制品等。对于这种情况，应用重组血液制品如rhTPO等，或是一种有效策略。

《医师报》：半个月前ITP家园网站有位患者获得特比澳公益捐助项目提供的全免救助，您作为网站创建人，请介绍下该患者目前情况如何？

孟桐妃：这位患者来自湖南偏远山区，家庭特别贫困，经激素、丙种球蛋白治疗效果不佳。在其近乎绝望欲放弃治疗时，网站第一时间发动大家捐款，并联系三生公司与白求恩基金会共同开展的守望幸福-白求恩·特比澳公益捐助项目。经核实情况后，该项目很快批复予患者全免救助治疗。该患者在使用特比澳10 d后血小板计数从4×109/L升至100×109/L以上，血尿、眼底出血症状完全消失。目前该患者已出院维持治疗。