血液病的公众认知和学科发展之间有一道“界限”。1980年，日本电视剧《血疑》引进国内，17岁女主角因身患白血病死亡，让“血癌”这个词被中国人广泛认知，人们理解的白血病就等于死亡。2018年，《我不是药神》上映，真实事件改变的电影收获了票房口碑，也让白血病引起公众及有关部门关注，人们也普遍认为是电影的热议间接推动了相关改革，如今电影中治疗白血病治疗药物已大幅下降。

从八十年代到如今，血液科得到了飞速的发展。南方医科大学南方医院血液科刘启发教授1983年毕业后一直从事血液科工作，他和他的团队亲历见证了中国血液科飞速发展，血液科从很多疾病都无法治疗的“绝望”科室，到单纯的放化疗、骨髓移植，逐渐深入到生物、靶向基因以及外周血干细胞移植等领域，只用了三十几年的时间，血液科也因此被业界定义为发展最快的学科。如今学科发展向精细化、深度发展，如何提高患者的生存率和生存质量成为医生们科研的重点。

近四十年的血液科工作经验，让刘启发教授的临床科研过程成为血液病治疗发展的现实映照，我们邀请他一起回顾血液科发展历程，共同谈论血液病最新进展及展望未来，尝试打破公众认知和学科发展之间的界限。

“相对其他肿瘤，血液肿瘤的治疗效果更好”

日本影视剧《血疑》中女主患的是急性白血病。急性白血病是血液病生存时间较短的一种疾病，因为影视作品的传播度，让老百姓更多的认为血液肿瘤就等于“血癌”，是一种无法治愈的绝症。实际上，即便在当时的历史条件下也不能单纯的将白血病理解为绝症。

“实际上血液病作为一个完整的学科，其中的疾病亚型分类非常多，”刘启发教授说。我们可以以物理学作为比喻，比如最早我们以为原子是物质的最小颗粒，随着发展，我们发现原子还可以分成电子、质子和中子，再后来又发现更小的粒子……血液病的亚型种类随着医疗技术的发展逐渐细化，治疗手段也随之更为精细，目前已经发展为“量体裁衣”式的个体化治疗。

血液病从大的分类上可以分为良性和恶性，在良恶性的分类下又有很多种亚型。血液肿瘤是癌症的一种，老百姓理解的癌症肿瘤固定在某一个部位，而血液是流动的，一旦发生累积全身，不一定表现为肿块。血液疾病的另外一大类亚型是淋巴瘤，表现为淋巴结肿大，局部的肿瘤包块，和很多肿瘤性疾病表现是一样的。

血液肿瘤的相对其他学科的肿瘤治疗效果更好，其他学科的肿瘤经过手术、放化疗之后可能还是会复发，所以现在主流观点将肿瘤定义为慢性疾病，带瘤生存。但血液肿瘤特别是白血病这一亚群，随着新的治疗手段出现，如造血干细胞移植治疗后，治疗五年以后不复发，可以达到治愈，血液肿瘤早已经不是绝症的代名词。

“造血干细胞移植治疗白血病，治愈率可达60%以上”

1957年，美国华盛顿大学多纳尔·托玛斯发现正常人的骨髓移植到病人体内，可以治疗造血功能障碍。“这是骨髓移植的初始，也让多纳尔·托玛斯成为获得诺贝尔奖的第一位医生。”刘启发教授说，这一技术迅速在全世界传播，成为根治白血病的主要手段。这为血液系统疾病，特别是血液肿瘤的治愈打下了一个非常好的基础，但造血干细胞移植受困于供体来源，特别是异体干细胞移植，当时全球只有1/4的人能够找到供体，同时也受限于当时的医疗水平，对并发症的比如感染等的控制并不好，所以疗效并不十分理想。

“目前供体来源已经得到解决，”刘启发教授非常肯定的说，一是基于G-CSF的单倍型移植的白血病治疗“北京方案（2016年被世界骨髓移植协会正式命名为白血病治疗的“北京方案(Beijing protocol)”）”，二是以欧美为首的环磷酰胺，post-coi，ptcoi模式，以及预防感染等辅助技术的提升，目前造血干细胞移植治疗白血病，就是老百姓通俗理解的“血癌”，可以达到60%以上的治愈率。“注意不是治疗，而是治愈，”刘启发强调说。

上世纪九十年代初，上海维甲酸诱导分化的临床应用，对于特殊类型的白血病可以达到95%以上的治愈率。另一个标志性药物的出现，就是《我不是药神》电影中的药物TKI（络氨酸酶抑制剂），以前只能进行骨髓抑制才能治愈的慢性粒细胞白血病，现在药物治疗就可以达到很好的治疗效果。近些年，更多的靶向药物，单克隆抗体，CAR-T(免疫疗法)等的出现，让难治性肿瘤的治疗效果非常好。

“方法很多，没有所谓的终极手段”

公众理解的造血干细胞移植的成功率和临床的成功率并不相同，临床认为只要把干细胞种植进去就是成功，目前可以达到99%的成功率。“但种植只是第一步，根据每个人身体条件的不同，”刘启发教授说，还有很多后续治疗要“跟上”，以及预防可能产生的不同并发症，但无论如何，白血病的总体治愈率都可以达到60%，对于地中海贫血来讲，治愈率可达90%以上。

刘启发教授所在的南方医院血液科是华南地区最大的骨髓移植中心，他认为骨髓移植并不是血液疾病治疗的“终极武器”。

“这样讲过于片面，临床上有很多治疗方法和手段，”刘启发教授说，造血干细胞移植和其他治疗方法的有效结合，才能达到更好的治疗效果。造血干细胞移植涉及到的因素特别多，很多人也会疑惑，为什么同样的疾病，我和别人的效果完全不同？造血干细胞移植是治疗中的一环，很多患者之前经历了诱导化疗，成功与否与移植前的标注化治疗，以及术后的感染，并发症密切相关。

所以血液科近年来一直在强调规范化治疗以及多学科的协作，“治疗效果与医生、医院的整体水平密切相关，”刘启发教授说，比如很多血液科的医生都是感染科的专家，而团队的重要性也不言而喻，南方医院的血液科成为华南地区最大的骨髓移植中心，一是得益于南方医院平台强大的综合实力，二是赖于刘启发教授组建的MDT（多学科协作），在解决疑难病例中起到了重要作用。刘启发教授以多发性骨髓瘤为例，疾病的最初表现为发热不退，根据肿瘤的部位，患者首先就诊的可能是心内科、骨科或者其他科室，通过MDT，其他科室的医生很快能判断出患者可能是血液疾病，很快就能通过检查实现确诊。

“医患之间的配合才是最强劲的力量”

去年刘启发教授团队在《柳叶刀》发表了重要科研文章，后续的科研工作还在陆续进行。刘启发教授总说，作为临床医生，不可能找不到科研题目，“你的工作一定会遇到问题，解决这些问题的过程就是科研，”刘启发教授说。例如“北京模式”就是中国科研学者对世界血液治疗的贡献，我国的学者进行了很多开创性的工作。

“医学是不可预测性的科学，”刘启发教授说，技术不断在进步发展，很多治疗方法现在是对的、好的，但“新方法出现现在的方法就不好了”，血液科的疾病治疗大多需要3-5年的时间，这期间医患之间的配合和信任度就特别重要，血液学科的飞速发展给患者带来生的希望，获得更精准的治疗，更高的治愈率，但回归本心，医患之间的配合可能才是最强劲的力量。

采访到刘启发教授并不容易，他的时间是按照分钟安排的，这个别人眼中的工作狂人，将全身心都放在了工作上。今年是他在血液科奋斗的第三十八个年头，“还有太多的事情没有做，”刘启发教授说，攀过了这么多“高山”，血液科的未来已经向着针对患者遗传学特点，开展个体化、精准治疗迈进。