北京大学人民医院血液科副主任许兰平教授在2021CSCO大会上做了“异基因造血干细胞移植（HSCT）治疗获得性重症再生障碍性贫血进展（SAA）”的报告，内容分为四个部分：

一、 SAA治疗现状：中国SAA治疗有很大提升空间。

一项纳入了352例的中国真实世界研究结果显示， SAA治疗有效率64.8%，完全缓解率（CR）仅17.2%，CR患者主要集中HSCT组和包含ATG的免疫抑制剂治疗（IST）组，以接受HSCT患者CR率最高，但选择HSCT的患者仅占17.6%，初始治疗选择HST的比例仅为3.2%，而IST组治疗也不充分，2/3的患者未用ATG。SAA治疗和指南推荐吻合率在1/3左右，初始治疗遵循指南的患者比例更低。治疗不充分导致患者病情迁延，随着病程延长输血量增加和一般情况变差，后续的移植难度也增加。

二、 移植患者选择：新诊断患者？以年龄划分？是否有其他预测TRM的因素？

基于循证医学的证据，单倍体HSCT治疗SAA在共识中的位置得以提前【见中国异基因造血干细胞移植专家共识2021版（JHO）】。单倍体HSCT治疗SAA获得了和同胞相合移植相似的疗效，在成人、儿童，一线或挽救性治疗均取得了不错的疗效。一线单倍体移植使SAA患者获益具有比较研究和荟萃分析证据支持，适用于没有全合供者的年轻患者。

SAA指南通常以年龄做为HSCT和IST选择的唯一依据，但单以年龄划分欠精准。EBMT报告的一组资料显示，≥50岁HSCT患者的年龄中位57.8岁，最大者77岁； ≥50岁患者的移植年龄与总生存率无关；合并其他合并症为老年人移植疗效的高危因素。目前我国的SAA患者的年龄上限明显低于西方国家移植的SAA患者，有提升空间。

协助选择治疗的其他因素：北京大学人民医院在单倍体移植中建立了移植相关死亡的危险积分系统，病程≥1年，ECOG2-3，HCT-CI≥1为危险因素，各赋值1分，0-1为低危，2分为中危，3分为高危，并在同期另一组患者中得到验证。另外，Pagliuca在2021年EBMT报告， HLA进化的多样性可以预测AA对IST的疗效，对IST预测效果不佳的患者应该首选HSCT。

三、 供者选择：

最新的HSCT共识推荐同胞相合供者为SAA移植的首选供者，单倍体供者和非血缘供者根据患者移植的紧急程度选择；在多个单倍体供者候选人中，父母、兄弟和子女均可以做为供者，以年轻供者的移植后急性GVHD发生率低。

四、预处理方案：

Cy+ATG做为同胞相合骨髓移植的经典预处理方案；在单倍体HSCT中，探索了多种加强的预处理方案，如Cy+ATG+Bu、Cy+ATG+Flu、减量Cy+ATG+Flu+Bu、减量Cy+ATG+Flu+低剂量放疗等，在不同规模和不同患者群取得了不错的疗效，加用Bu的北京方案以多中心前瞻性研究和长生存结果体现出方案的稳定性。

————————————————————————————————————————————————————————————————————————————

许兰平

教授，主任医师，博导

国家血液系统疾病临床医学研究中心

北京大学人民医院血液科副主任

主要研究方向：造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病、恶性血液病的临床研究。

· 海峡两岸医药卫生交流协会第三届理事会常务理事，第二届血液学专委会主任委员

· 北京造血干细胞资料供者库主任委员

· 中国研究型医院学会细胞研究与治疗专委会常务委员

· 中国医疗保健国际交流促进会临床微生物与感染分会委员

· 中国医师协会血液学分会委员

· 中国造血干细胞捐献者资料库第八届委员

· 《白血病.淋巴瘤》《中华老年多器官杂志》杂志编委，《中华血液学杂志》通讯编委，《中华内科杂志》审稿人，

承担国自然项目2项，参与国家新药创制项目1项，参与十二五国家科技支撑计划1项。责任作者或第一作者发表SCI文章40余篇，共同作者参与发表文章300余篇，参与编写教材或论著十余次。

更多CSCO年会报道

尽在《医师报》2021CSCO报道专题：

高光时刻——遇见CSCO2021