爱可泰隆公司3月17日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗肺动脉高压药物波生坦上市后进行的COMPASS 2试验结果显示，与安慰剂组相比，波生坦未能达到预期的降低已用西地那非肺动脉高压患者发病率和死亡率。

COMPASS 2研究中，334例已服用西地那非的肺动脉高压患者被随机分至波生坦组或安慰剂对照组，预期结果为使用波生坦患者可降低43%的相关风险。

爱可泰隆公司指出，虽然COMPASS 2研究未能达到主要终点，但亚组分析显示，服用波生坦的患者在16周的6 min步行试验中比服用安慰剂组多走21.8 m（P = 0.01）。

专家视角

上海交通大学医学院附属仁济医院心内科  沈节艳

肺动脉高压是一种以肺血管阻力进行性增高为表现的进展致死性疾病。近二、三十年来，诞生了三大类11个靶向药物，其中波生坦是首个被FDA批准的口服药物。现代药物治疗下的真实世界中，肺动脉高压患者的五年生存率为64.5%，较90年代美国国立卫生研究院预期的生存率35.6%明显提高，但死亡率仍居高不下。

就目前公布的波生坦上市后COMPASS 2结果，作者认为：（1）肺动脉高压恶性程度不能忽略，即使两药联用仍不能显著降低死亡率；（2）服用波生坦16周即显现出症状改善，长期应用可使事件减少17%，虽未达到显著差异，但提示波生坦对已应用西地那非且症状平稳的患者能进一步改善预后的趋势；（3）波生坦长期应用可能加重不良反应，如肝功能损害等，或可导致波生坦组事件相对增多；（4）试验方案需要进一步审视，如入组情况、统计结果等，有待最终研究结果公布后评价。

正因为肺动脉高压的进展为致死性，仍需不断研发新药。2013年新近被FDA批准的组织型双重内皮素受体拮抗剂马替生坦是爱可泰隆公司新的拳头产品，期待早日上市惠及广大患者。