“学跳舞，吃小猪佩奇麦芽糖，去月亮上旅行，和妈妈一样穿漂亮的裙子……”

粉色的书包，粉色的儿童房里，装着小惟和她一个个天真的心愿。5岁，本该是一个无忧无虑的年纪，然而，神经母细胞瘤的突然来袭，打乱了一家人原本的甜蜜与快乐。在确诊为高危神经母细胞瘤后，小惟经过多次化疗，无奈疾病再次复发。病房中，年幼的小惟还在认真记下自己的“愿望清单”，而面对女儿纯真浪漫的期许，爸爸妈妈只能带着一如往常的笑容，掩过内心的焦虑、痛苦与无助。

在国内对于高危神经母细胞瘤尚且缺乏有效疗法的困境下，一次为帮助小惟和更多患儿的“生命接力”正日夜兼程地展开。

2021年3月21日，围绕小惟的故事，一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场，和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点，并探讨如何通过各方合力，推动药物可及性的提高，让更多家庭少走“弯路”，为更多孩子们带来希望。

来自天津市肿瘤医院的赵强副院长、闫杰教授，北京儿童医院王焕民教授，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局刘哲峰副局长，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长李治中博士，多位患者与家长代表，以及百济神州副总裁刘焰女士等多方嘉宾共同参与了分享。

【现场照片：全体嘉宾合影】

突破困境，为孩子生命的每一种可能

在人们的印象中，癌症往往与老年人相关，但很多人不知道的是，即便是刚出生不久的婴幼儿和儿童，也可能遭遇癌症。国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位^[1]。

其中，神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。总体而言，神经母细胞瘤的发病较为罕见，据欧美国家的数据推测，在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤^[2]。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。

“小惟的情况恰恰反映了神经母细胞瘤的凶险性，”天津市肿瘤医院赵强副院长介绍：“通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。但在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，这也进一步增加了治疗的难度。因此，我们希望呼吁更多社会力量共同关注神经母细胞瘤，帮助公众正确认识这种疾病，为更多患儿提供及时的帮助和治疗。”

天津市肿瘤医院闫杰教授表示：“小惟的故事源于我们在临床中的一位患儿的真实经历，很遗憾，由于疾病进展太快，尽管各方付出了巨大努力，孩子最终没能用上新的治疗方案。但我仍感到欣慰的是，在这次探索的过程中，我们为更多的孩子们开辟了一条新药引入的‘生命通道’。目前，我们的患儿已经能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗，我衷心希望有更多患儿能得到救治，有机会像其他孩子一样健康成长。”

治疗与科普并重，帮助患儿家庭少走弯路

据介绍，尽管疾病凶险，但若能得到积极治疗，许多神经母细胞瘤患儿仍有机会得到治愈的希望。沙龙中，一位来自同济大学的在读学生音音分享了自己的故事：“4岁时，我被确诊为神经母细胞瘤，但所幸在爸爸妈妈的守护下，经历辗转的治疗，不仅病情得到了控制，还顺利长大，考上了喜欢的大学。我很幸运能够重新成为一个健康人，踏上自己理想的道路，还能收获这么多的善意与爱。所以我也想鼓励那些需要帮助的孩子们，‘儿童肿瘤之王’是可以被战胜的，曾经的我们挺过来了，现在的你们也一样充满希望。“

如何帮助更多孩子像音音一样，摆脱疾病阴影、顺利成长，则是摆在临床医生、患儿家庭与社会各界面前的共同挑战。

北京儿童医院王焕民教授谈到：“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤，但它可以被治愈，而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”

关于儿童肿瘤患者面临的现实问题，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中介绍：“儿童肿瘤并不是小一号的成人肿瘤，它们在致病机理、治疗药物等方面均存在很大差异。儿童肿瘤患者一方面亟待创新疗法的发现，通过临床上更精准的治疗，实现真正意义上的治愈；另一方面，我们也希望借助及时的科学信息普及，让更多家庭减少恐惧、少走弯路，并在各界的帮助下，让这些孩子能够回归正常的学习与生活。”

争分夺秒，守护患儿的生命希望

针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA^®（达妥昔单抗β，dinutuximab beta)，它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体，可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地，为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。

“为了加快全球新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势，采用了极简审批制度，让患者减少等待，在本土即可用到国际上领先的治疗药物，”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出，“在政策支持下，我们与临床专家、企业共同展开了一场生命接力赛，并成功实现了首例患儿的成功输注。我相信，随着政策研究的深化，更多特许新药的引入，还将进一步带动重病大病的整体诊疗水平进一步与国际接轨，惠及更多家庭。”

除了先行先试的政策探索，2018年，国家药品监督管理局（NMPA）已将达妥昔单抗β（Dinutuximab Beta）纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。

参考文献

[1]2015年中国恶性肿瘤流行情况分析,中华肿瘤杂志，2019年第41卷第1期

[2]Jubierre L, Jiménez C, Rovira E, Soriano A, Sábado C, Gros L, Llort A, Hladun R, Roma J, Toledo JS, Gallego S, Segura MF. Targeting of epigenetic regulators in neuroblastoma. ExpMol Med. 2018 Apr 27;50(4):51