请您介绍下血友病基因治疗的发展历程，以及在该方面我国和国外还存在哪些差距？

张磊 教授：血友病的基因治疗在国际上发展较早，上世纪90年代，基因载体、基因编辑技术已经开始发展，近几年发展尤为迅速。最成功的血友病基因治疗是2011年由宾夕法尼亚大学教授团队应用腺相关病毒（AAV）基因治疗血友病B获得了成功。同时由于血友病基因治疗的成功，现在已经有两家公司的血友病基因治疗产品分别在欧盟和FDA获得批准上市。因此，从整体来看，国际上尤其是欧美国家血友病基因治疗的发展历程时间较长、较为迅速且已经有血友病基因治疗产品在国际市场上市。

而中国的血友病基因治疗虽然起步也相对较早，上世纪90年代，一批中国学者已经开始研究基因治疗，但近几年我国在基因载体和基因编辑技术方面进展相对落后于国际。我国的血友病基因治疗研究成果在2022年刚刚发表，相信在我国科学家和医学家的共同努力下，中国的血友病基因治疗一定能够迎头赶上。

中国的血友病基因治疗已经能与国际上的一些血友病基因治疗水平相媲美，也得到了国际同行的认可。目前我国血友病基因治疗有几项产品已经通过了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的获批进行临床试验。未来，随着多个临床试验在中国开展，血友病基因治疗产品在中国的获批指日可待。

张磊 教授：基因治疗纠正了血友病患者体内的基因异常或基因缺陷，理论上来说，只有基因治疗才能彻底治愈血友病。在治疗过程中，一些血友病A患者开始时凝血因子表达水平较高，但随着时间的延长，凝血因子水平逐渐衰减，部分患者甚至失去疗效，而以AAV为载体的血友病B基因治疗的凝血因子水平相对稳定。最早接受基因治疗的一例血友病B患者已经达到接近十年的长期表达。但能否达到终身表达、凝血因子终身不衰减，目前还没有定论，这也是科学家和医学家都在努力的目标。

目前，基因治疗血友病至少能够保持凝血因子表达5-10年以上，如果患者丢失表达，未来通过基因治疗技术的改进和发展有可能实施第二次和第三次基因治疗，这样患者既能够实现长期表达，还能够拥有更新疗法治疗的机会。相信随着科技的进步和基因载体的不断改进和完善，不久的将来，终身治愈血友病的目标一定可以实现。