新药物新方案新突破,2023血液学上新啦 | 2024新年特别策划·血液学⑫
一切过往皆为序曲,2023年是疫情开放后的第一年,万物复苏。我国血液学工作者继往开来、踏实苦干、合作创新,让越来越多国产药物在这一年诞生、中国血液学诊疗方案在这一年领跑、越来越多中国声音也在这一年奏响,这处处体现着中国血液人的智慧和担当,也让我国血液学事业迎来大发展。
1月10日,《血液》杂志发表了北京大学肿瘤医院朱军、宋玉琴教授Ⅲ期POLARIX研究亚洲亚组分析结果。POLARIX研究是近20年来全球所有大规模临床研究结果中首个实现了提升R-CHOP方案DLBCL一线治疗疗效的研究,且中国人群的临床获益也得到证实。在POLARIX研究的亚洲和全球人群中,Pola-R-CHP相对于R-CHOP具有一致的疗效和安全性。
宋玉琴 教授
宋玉琴教授表示,中国DLBCL患者数量庞大,R-CHOP是DLBCL的经典治疗方案,明显改善了患者的预后,但高危患者治疗预后仍有待进一步提升。全球Ⅲ期POLARIX研究是初治DLBCL领域的一大亮点,本次亚洲人群结果公布使得中国患者的疗效有了踏实的数据支持。基于该研究,NMPA批准了维泊妥珠单抗新适应证在中国上市。
徐州医科大学血液病研究所徐开林教授领衔抗GPRC5D CAR-T治疗R/R多发性骨髓瘤有效率达91%;华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、梅恒教授团队全球首次提出嵌合自身抗体受体T细胞(CAAR-T)疗法在ITP患者治疗中,可保留健康B细胞,并根除自身免疫性B细胞;中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)王建祥教授参与研发的国内首个急性淋巴细胞白血病CAR-T产品上市。
胡豫教授表示,我国CAR-T研究很多方面已走在世界前列。2023年,这一领域产生的源头创新产品对提升血液肿瘤疗效有很大帮助,未来希望有更多手段提高新药可及性。
5月16日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)程涛教授等在《免疫》杂志以封面文章发表研究,揭示了奥密克戎病毒感染者特有的血小板和免疫学特征,证实了血小板通过与免疫细胞形成聚集体以调控免疫细胞功能,开发了基于血液生态多模态的精准模型,首次实现了对新冠复阳的精准预警,并获国家发明专利授权。
程涛教授表示,血液生态失衡是感染及其他系统性疾病发生发展的重要根源。血液生态研究对解析感染等系统疾病的分子景观具重要价值,对临床预警、预防及治疗具有重要意义。该研究首次在主流期刊上应用血液生态系统理念剖析奥密克戎病毒感染,对其诊疗与防控具有重要意义
人巨细胞病毒(HCMV)感染是发生于造血干细胞移植(HSCT)后早期的严重并发症。6月9日,北京大学血液病研究所黄晓军院士、赵翔宇教授团队的研究发现,HSCT后患者过继性输注扩增的NK细胞可有效预防HCMV感染并促进HCMV清除,为预防和治疗临床HCMV感染提供了新思路。
HSCT前微小残留病灶(MRD)阳性的急性髓系白血病(AML)患者复发率较高。黄晓军院士团队研究显示,与Bu/Cy传统预处理方案相比,大剂量地西他滨(400 mg/m2)可更好地根除HSCT前期MRD和减少HSCT后复发。该研究在2023ASH年会上进行口头报告。

黄晓军 院士
黄晓军院士表示,HSCT是大部分血液系统恶性肿瘤的唯一治愈性治疗方法,无数患者已在此疗法中受益,我们团队一直在探索HSCT减毒增效新方案。这两项研究有望成为HSCT后治疗HCMV感染和对MRD阳性AML患者预处理更优效选择。
10月9日,《癌症细胞》发表上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科赵维莅教授团队GUIDANCE-01研究。该研究创新性地筛选了20个弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)关键致病基因建立简化分子分型,国际首次证实基于基因分型指导的靶向药物联合R-CHOP-X方案在初治中高危DLBCL患者中的有效性(完全缓解率、客观缓解率、2年无进展生存率和2年总生存率均优)和安全性。

赵维莅教授
赵维莅教授表示,仅60%DLBCL患者使用标准R-CHOP方案可完全缓解,近年越来越多靶向药物联合R-CHOP治疗DLBCL,而研究显示,DLBCL的分子异质性影响患者的临床结局。本研究为DLBCL精准治疗提供参考。基于这一研究,更大范围的前瞻性Ⅲ期GUIDANCE-02、05等研究已在路上。
10月,国家卫健委委托中国医学科学院血液病医院作为牵头单位的国家血液内科专业医疗质量控制中心成立,王建祥教授任中心主任。

王建祥教授
王建祥教授表示,国家级质控中心主要负责分析本专业领域医疗质量安全现状,研究制订我国医疗质量安全管理与控制的规划、方案和具体措施。国家血液内科专业质控中心将以摸家底、建标准、搭平台、育人才、重改进为主线,构建国家医疗质量管理控制体系,不断探索建立科学管理的长效机制,使我国血液内科专业的管理逐步达到科学化、规范化、制度化。
11月2日,中国医学科学院基础医学研究所黄波教授团队联合北京大学人民医院张晓辉教授团队及郑州大学第一附属医院的张毅教授团队在自然子刊上发表研究,揭示了芳香烃受体(AhR)激活的过程,AhR激活使得巨核红系祖细胞(MEP)分化更多偏向巨核细胞,红系分化减少,导致红细胞减少和血小板增多。

张晓辉教授
张晓辉教授表示,血小板增多和红细胞减少严重影响患者的治疗和生存质量,甚至直接导致患者死亡。但多年来其机制一直未解。本研究揭示AhR是肿瘤免疫中的一个关键分子,且针对AhR的多个抑制剂正在进行临床试验。该研究对AhR临床常见症状机制阐明及今后的靶向治疗,具有重要理论意义和临床价值。
11月,在广第十九次全国实验血液学学术会议上,上海交通大学医学院附属瑞金医院牵头的《中国成人白血病诊疗登记系统报告(2016-2020)》发布。该报告首次系统客观地反映中国白血病患者的诊疗预后现状。

张晓辉教授
上海交通大学医学院附属瑞金医院、中国工程院陈赛娟院士表示,基于基因组学的精准诊疗将是未来重要发展趋势。白血病专病数据库显示出基于分子分型诊断和治疗的优势,对于早期发现高危患者,早防早诊早治、提高白血病防治水平提供坚实基础。
2004年建立中国血友病协作组以来,我国血友病诊疗水平不断提高。2009年,卫生部发文建立血友病病例信息管理制度。2012年,原卫生部提出建立血友病分级诊疗体系要求,国内各级医疗机构和学协会同心协力,制定了首个中国三级血友病中心标准,不断推动我国血友病分级诊疗体系的建立。

杨仁池教授
中国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)杨仁池教授介绍,目前,我国血友病分级诊疗体系已经形成“血友病综合管理中心-血友病诊疗中心-血友病治疗中心”三级网络架构,已推动国内80个城市116家医院评估和授牌,同时也推动了我国血友病防治体系建设,已登记4.7万例血友病患者健康信息,建立了从预防到诊治再到健康管理的学科全流程体系。
我国血液学领域唯一的全国重点实验室——“血液与健康全国重点实验室”正式启动建设,由中国医学科学院血液病医院牵头,解放军总医院和天津医科大学共同组建。实验室将整合优质资源配置,打造血液学原始创新和服务国家重大战略科技力量。
血液与健康全国重点实验室主任程涛教授表示,血液与健康全国重点实验室的成功重组是一个新的开端和转折点,实验室的下一步发展要围绕国家重大战略需求,找准科学问题,从原始创新、成果转化到医疗应用等方面,为提高血液病及相关众多疾病的诊疗水平作出贡献。
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