日前，美国食品药品监督管理局已授予正在被开发用于治疗中度帕金森病的AB-1005快速通道资格认定。此外，AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局授予的创新通行证认定，用于治疗帕金森病。

AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（AAV2-GDNF）转基因，正在被研究治疗中度帕金森病。此前，AB-1005的18个月Ⅰb期临床试验达到了其主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。

研究人员认为，获得美国食品药品监督管理局快速通道和英国药品与保健品管理局创新通行证认定是AB-1005临床开发过程中的重要里程碑，认可了其为中度帕金森病患者提供安全的神经修复治疗的目标。同时期待推进Ⅱ期REGENERATE-PD临床试验。该试验目前正在美国招募患者，欧盟和英国的临床试验机构也计划于今年开放。

据悉，AB-1005是一种研究性基因疗法，尚未获得监管机构的批准，其疗效和安全性尚未确定或得到充分评估。GDNF疗法治疗其他疾病的可能性也正在探索中，当前美国正在招募患有多系统萎缩（MSA-P）帕金森亚型的患者进行Ⅰ期试验，评估GDNF疗法对这种快速进展性疾病的初步安全性、耐受性和疗效。