2024年11月28日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达^®（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法，纳入医保会大大提升患者用药可及性及便利性，为PNH患者带来新的治疗选择。据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。

PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等¹。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群²，对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

盐酸伊普可泮胶囊于2024年4月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。作为首个Ｂ因子靶向抑制剂，伊普可泮单药口服控制PNH溶血具有良好的疗效及安全性^3,4。

付蓉 教授

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示：“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择，有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现⁵。从药物机制来看，盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”

诺华公司中国区副总裁，零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示：“我们非常高兴诺华创新产品飞赫达^®纳入2024年国家医保药品目录。诺华长期深耕血液疾病领域，不断开发并引入高临床价值的创新药物，并致力于探索多元化路径和方式，提升创新药物的可及性。自2017年以来，诺华已有近40款产品被纳入国家医保目录。未来，我们将继续秉承‘以患者为中心’的理念，持续践行创想医药未来改善人们生活质量、延长人类寿命的使命，全力以赴，造福更多中国患者。”

相关链接：

1.Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.

2. Hill A, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers 2017;3:17028.

3. Jang J H, WongL, Ko B S, et al. lptacopan monotherapy inpatients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria:a 2-cohort open-label proof-of-concept study [J]. Blood Adr2022，6(15):4450-4460.

4.Peffault De Latour R, Roth A, Kulasekararaj A G, et al.Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria[J].N Engl J Med,2024，390(11):994-1008.

 5.中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[J].中华血液学杂志,2024,45(8):727-737.