3月31日，罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革^®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。作为同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此次获批不仅为AChR阳性患者带来新的治疗选择，更突破了目前国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境，推动中国重症肌无力诊疗迈入精准治疗新时代。

重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤；病情反复、进展迅速，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭），危及生命。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万，85%为全身型重症肌无力（gMG），其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰，给患者的工作和生活带来严重损害。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授指出，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是MuSK抗体阳性患者群体，目前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物，凸显出临床对创新药物的迫切需求。目前，抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。令人欣慰的是，基于创新机制的罗泽利昔珠单抗注射液今日正式获批上市，不仅填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白，更为重症肌无力患者提供了更具针对性的治疗选择，这对改善患者生活质量及促进其回归正常生活具有重要意义。期待未来有更多创新药物获批上市，同时不断扩大患者的可及性，让更多患者从医学进步中获益。

现阶段，重症肌无力的治疗目标是达到微小状态（MMS）或者更好、治疗相关副作用 ≤1级。罗泽利昔珠单抗注射液作为基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，进而改善患者临床症状与预后，恢复生活质量，帮助患者回归正常生活。此外，在改善患者的长期治疗体验方面也实现突破性进展，其采用皮下注射，单次治疗仅需6分钟起，为患者的疾病管理带来更大的便利。

2023年发表于Lancet Neurology的关键Ⅲ期MycarinG试验结果显示，罗泽利昔珠单抗注射液在AChR阳性和MuSK阳性 gMG患者中展示了显著的临床获益以及良好的安全性。在所有随机分组至罗泽利昔珠单抗注射液治疗组的患者中，治疗一周后，症状快速缓解，患者日常活动能力明显提升；首个治疗周期后，总IgG降低73%（对照组下降9%），MG-ADL（重症肌无力日常生活量表）评分平均改善3.37分（对照组改善0.78分），尤其对于MuSK阳性患者疗效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分（对照组恶化2.28分）；且观察到单次治疗后获益显著持久，在MycarinG的开放标签扩展研究中，罗泽利昔珠单抗注射液治疗组患者一年平均接受3.4个周期的治疗（注射17.8次）。安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂相当，以轻度或中度为主，长期安全性良好。