近日，2025 DIA CNS创新论坛暨CCTN-P年会在中国上海举行。会上，三项针对发育性癫痫性脑病（DEEs）相关癫痫治疗的国际多中心临床研究——DEEpOCEAN，DEEpSEA和DEEpOLE 的Ⅲ期临床研究宣布将在中国启动。北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿童医院、广州医科大学附属第二医院、武汉儿童医院以及深圳市儿童医院等多家医疗机构参与开展以上研究。

DEEpOCEAN 和DEEpSEA是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，分别在DEEs（非Dravet综合征）和Dravet 综合征的人群中开展，旨在评估bexicaserin (LP352)在儿童和成年DEEs相关癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。DEEpOLE是一项开放标签的扩展研究，评价bexicaserin (LP352) 的长期安全性和疗效。在LP352 Ⅲ期临床研究获得的信息将支持DEEs药物的开发，为后续治疗方案的优化提供重要依据，希望通过这项研究为DEEs患者带来创新的安全有效的治疗，为更多患者带来新的希望。

DEEs是一组神经发育性疾病，在儿童早期起病，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征的异质性严重癫痫综合征。据统计，发育性癫痫性脑病的总体发病率已超过1/2000例活产儿，病死率为17%～50%，即便患儿有幸存活，绝大多数也会遗留严重的神经系统残疾，给家庭和社会造成沉重负担，存在巨大的未满足需求。

面对发育性癫痫性脑病治疗的挑战，新药bexicaserin（LP352）展现出潜力。Bexicaserin（LP352）是一种口服、具有中枢活性的新型5-羟色胺2C（5-HT2C）受体激动剂，可潜在降低非选择性血清素能药物相关的心血管毒性风险。目前，bexicaserin（LP352）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗2岁及以上儿童因发育性癫痫性脑病引发的癫痫发作。

近日，在里斯本举办的2025年国际癫痫大会（International Epilepsy Congress）上，bexicaserin（LP352）在全球范围内一项1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（PACIFIC试验）之开放标签扩展研究（OLE）的完整结果被正式公布。该研究旨在评估bexicaserin在DEEs患者中长达52周使用的安全性、耐受性和有效性。在OLE期间，观察到可计数运动性癫痫发作频率的中位数降低了59.3%，与PACIFIC试验前的基线相比，55%的参与者持续降低了≥50%。Bexicaserin耐受性良好，未观察到新的安全信号。

“DEEs具有早期癫痫发作、药物控制效果欠佳、发育迟缓停滞等特点，严重影响患儿，特别是婴幼儿的发育，是儿童神经系统疾病中的一大难题。DEEs属于难治性癫痫，目前的抗癫痫药物疗效有限，且长期使用耐受性差，我们急需一款安全有效的治疗药物。Bexicaserin前期的临床数据显示了它在有效性和安全性方面的潜力。”LP352 Ⅲ期研究中国区牵头研究者、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示， “我们非常高兴参与到全球同步的国际多中心研究，它将有助于证明bexicaserin在更大规模研究人群中，包括在中国人群中的疗效和安全性。期待为这一创新药品尽快惠及中国的患者做出我们的贡献。”