瑞戈非尼同时获批两项适应症——转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤。

3月24日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，拜耳公司的口服多激酶抑制剂瑞戈非尼，可分别用于以下两项适应症。

1. 既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗VEGF治疗、抗EGFR治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌（mCRC)患者；

2. 既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤（GIST）患者。

瑞戈非尼作为单药口服靶向制剂，在改善患者生存质量的同时，能够极大提高患者服药的便利性和依从性。

结直肠癌是最常见的消化道恶性肿瘤之一，其发病率居恶性肿瘤第三位。2015年中国癌症统计数据显示，我国结直肠癌的发病率、死亡率在全部恶性肿瘤中均位居前五位，其中新发病例37.6/10万，死亡病例19.1/10万。然而早期结直肠癌症状并不明显，多数患者确诊时已是晚期。

同济大学附属上海东方医院李进教授表示，“该类患者的5年生存率仅为7%，而早期的患者术后5年生存率则高达92%。尽管晚期治疗方法有所进步，但对于其他治疗选择的医疗需求仍然很高，特别是对于难治性转移性结直肠癌的患者。瑞戈非尼是首个也是目前唯一一个经两项Ⅲ期临床试验证明，在既往接受过治疗的转移性结直肠癌患者中能够延长总体生存期的多激酶抑制剂。”

北京307医院徐建明教授介绍，“GIST对传统放射治疗和化学治疗均不敏感，随着新型分子靶向药物的出现，GIST的治疗取得了巨大进步。但对于接受现有已获批治疗但仍发生疾病恶化的GIST患者，还缺乏其他有效的治疗。GRID研究证明瑞戈非尼用于经甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后发生疾病进展的GIST患者中，与安慰剂相比能够显著改善无进展生存期（PFS）。”

胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于消化道间叶组织的癌症，近年来其患病率呈增加的趋势。GIST是最常见形式的肉瘤，起源于胃肠道的间叶组织。如果疾病扩展至身体其它部位（转移）或不能进行以治愈为目的的手术切除，则GIST是一种危及生命的恶性疾病。GIST的发生率据估计为11~20例患者/100万人/年。

GIST中致癌KIT激酶突变的发现和激酶抑制剂疗法的引入，使得对这些肿瘤的理解取得了快速进展。现在已经确定70%~80%的GIST隐匿有KIT基因突变，这些突变导致激酶继续活化，并且突变的KIT是GIST中具有临床重要性的一个治疗靶点。

（编辑/窦洁）