近日，北京大学血液病研究所、北京大学人民医院黄晓军教授课题组完成了“急性白血病首次缓解期异基因造血干细胞移植供者选择”前瞻性临床研究。该研究成果用实例挑战了造血干细胞移植“人类白细胞抗原（HLA）全合同胞始终作为首选供者”的经典法则，证明了单倍型供者可部分取代经典的全合同胞供者成为移植首选。（Leukemia. 6月23日在线版）

研究通过对1199例连续病例，建立以供者和受者年龄、性别、血型相合为核心的积分体系，证明了低积分单倍型移植疗效优于高积分HLA全合同胞移植。

黄晓军介绍，异基因造血干细胞移植是治愈恶性血液病的最有效方法之一，HLA全合同胞一直是经典的首选供者，但同胞间全合概率仅25%，加之供者匮乏严重制约着移植应用。要解决供者来源问题，最好方案就是单倍型。由该团队开创发展的“北京方案”单倍型相合（即半相合）移植体系达到与同胞全合、非血缘及脐血相合移植一致的疗效，超过化疗，解决了造血干细胞移植供者来源匮乏问题。“北京方案”至今已推广至意大利等十余个国家移植中心。然其广泛应用却带来新的问题：最好的造血干细胞移植供者是谁？单倍型移植是否能作为首选？

针对这些问题，研究者进一步纳入514例HLA全合同胞移植和685例“北京方案”单倍型移植病例，两种类型3年无病生存率分别为74%和75%。多因素分析得到“供受者年龄偏大、女性供男性、供受者ABO血型不合”3个危险因素，累积0~1个、2个、3个危险因素的移植相关死亡率分别为8%，15%和31%，3年无病生存率为78%，74%和58%，与是否为HLA全合无关（图1）。如某中年男性病人如有ABO血型不合、HLA全合的姐姐和血型相合、单倍型相合的儿子，则儿子作为移植供者将很可能优于其姐姐。

该项研究对未来供者的选择将产生持续影响，有望在后续研究中发现更多单倍型移可替代HLA全合同胞作为首选供者的分层因素，揭秘更多单倍型移植的优势。