日前，《Blood》杂志刊发了马塔西单抗Ⅲ期BASIS研究结果，该研究评价了马塔西单抗在治疗不伴抑制物的重型血友病A和中重型至重型血友病B青少年和成人患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与因子常规预防治疗 (RP) 和按需治疗(OD)相比，每周一次皮下注射马塔西单抗可减少多种类型出血事件的发生。

在BASIS研究中，116例不伴抑制物的重型血友病A和中重型至重型血友病B青少年和成人患者在为期12个月的积极治疗期（ATP）接受了马塔西单抗治疗，作为对照，在此前的为期6个月的观察期中，他们接受了静脉注射Ⅷ因子或Ⅸ因子的常规预防治疗（RP）或按需治疗（OD）。与 RP 治疗相比，患者接受马塔西单抗治疗后的平均经治疗年化出血率（ABR）显著降低，降幅为 35.5%[平均值从 7.90（5.14-10.66） 降至 5.09 （3.40-6.78）]，显示了非劣效性和优效性。马塔西单抗治疗期间的 ABR 中位数为 2.02（0.00-6.09），RP治疗期间为 2.59（0.00-10.09）。与 OD治疗相比，患者接受马塔西单抗治疗后的平均经治疗 ABR 显著降低，降幅为 92.0%[平均值从 39.86 （33.05-48.07） 降至 3.20 （2.10-4.88）]，显示出优效性。马塔西单抗治疗期间的 ABR 中位数为 2.02（0.00-4.25），OD治疗期间为 35.73（22.48-55.75）。34.9%的RP组及30.3%的OD组患者在长达12个月的ATP期未出现任何经治疗的出血。

次要终点中，与OD治疗相比，马塔西单抗在所有出血相关次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血）中均表现出优效性 (p<0.0001) 。与RP治疗相比，马塔西单抗表现出对上述出血相关次要终点的非劣效性。

此次发表的数据包括按6个月治疗周期细分的结果，其中，和既往RP治疗相比，马塔西单抗在ATP的前六个月内即降低了治疗ABR[平均值为5.36 （3.72-7.73）；中位数为2.00 （0.00-39.92）]，并在6-12个月期间持续降低[平均值为3.63 （2.45-5.37）；中位数为0.00 （0.00-30.95）]。与OD治疗相比，马塔西单抗在ATP的第一个和第二个六个月周期中，也观察到治疗后 ABR 下降的类似趋势。

BASIS研究中马塔西单抗的安全性与Ⅰ/Ⅱ期研究结果保持一致，总体耐受性良好。最常见的不良反应（>5%的患者）包括瘙痒、上呼吸道感染、关节活动度受限和头痛。