8月29日，在西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会（ESC）年会口头报告环节，COLLIGO-HCM（一项全球回顾性真实世界数据研究）结果公布。该分析显示，在多国真实世界环境中接受治疗的、具有种族多样性的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，玛伐凯泰可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻和改善症状负担。COLLIGO-HCM研究中展现的有效性和安全性与随机对照临床试验的结果一致，日益增多的证据进一步充实了全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂——迈凡妥作为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）标准治疗的临床证据体系。

“梗阻性HCM会对患者的生活造成极大的负面影响，”多伦多大学健康网络Peter Munk心脏中心心脏专科医生、多伦多大学副教授Arnon Adler医学博士表示，“这些全球真实世界的数据与临床试验结果一致，进一步证实了玛伐凯泰的有效性和安全性，以及其为全球多样化患者群体带来的获益，包括那些在临床试验中代表性不足的人群。”

COLLIGO-HCM研究是全球真实世界数据计划WAYFARER-HCM（Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy）的一部分，覆盖七个国家（美国、加拿大、德国、英国、荷兰、澳大利亚和以色列），涉及超过3000名患者。

COLLIGO-HCM研究评估了玛伐凯泰在种族多样化人群（n=278）中治疗的有效性和安全性，该群体分布在四大洲多个中心，包括23.2%的黑人、5.4%的亚裔和4.3%的中东或北非裔参与者。基线时，54.7%的患者属于NYHA II级，45.3%为NYHA III级。

结果显示，到第24周时，59.9%的患者NYHA分级改善≥1级。总体而言，在完成至少12周随访的患者中，86.5%（180/208）达到纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级II级及以下水平，在完成至少24周随访的患者中，这一比例升至94.4%（153/162），其中30.9%（50/162）的患者达到NYHA I级水平，上述比例至第96周仍持续改善。至第36周，几乎所有患者（90.3%）静息状态下平均LVOT压差均≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva动作激发后平均LVOT压差≤30mm Hg；该比例至第96周时仍保持稳定。

7.2%（20/278）的患者起始治疗时接受玛伐凯泰单药治疗。在基线时使用背景药物（如β受体阻滞剂和/或钙通道阻滞剂）的患者（n=258）中，26.4%（68/258）停用了至少一种类型的背景治疗，5%（13/258）在开始玛伐凯泰治疗后下调了背景药物剂量。

左心室射血分数（LVEF）基线值为66%，起始玛伐凯泰治疗后在整个随访期间LVEF均值保持≥61%。11例（4%）患者因LVEF ≤50%而暂时中断玛伐凯泰治疗，3例（1.1%）患者因LVEF ≤50%而停药，所有停药患者在停用玛伐凯泰后LVEF均恢复至>50%。用于监测LVEF的超声心动图检查要求因国家/地区而异，包括在美国实施的风险评估与缓解策略（REMS）项目。LVEF ≤50%患者的比例与已公布的玛伐凯泰安全性特征一致，并且无论各中心的超声心动图监测要求如何，该比例在所有研究中心均保持一致。

8例（2.9%）患者记录到新发房颤，这与先前报道的其他真实世界研究以及玛伐凯泰的关键oHCM临床试验数据一致。

玛伐凯泰已成为NYHA II-III级症状性梗阻性HCM的标准治疗方案，并被纳入欧洲心脏病学会（ESC）和美国心脏协会/美国心脏病学会（AHA/ACC）临床指南，作为一线治疗后症状持续存在时的推荐治疗。 

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