2023CASH｜研究与转化比翼齐飞，细胞和基因治疗共谱华章

时间：2023-01-18 14:39:00来源：医师报作者：欣闻阅读： 110823

科技进步引领医学革命，成果转化守护生命之光。细胞和基因治疗作为全球医学史上的革命性突破，已成为最为抢眼的新兴领域之一。为了直击科技前沿，搭建交流平台，构建转化体系，1月7日下午，第三届中国血液学科发展大会细胞与基因治疗专题论坛邀请了长期从事基础研究工作的科学家、医学专家和制药领域精英，深入交流了细胞与基因治疗的前沿科学技术问题，同时就如何更好地推动细胞及基因治疗基础研究、临床转化、产业化进行了探讨，提出了基础临床研究与科研成果转化相结合的关键发展方向。浙江大学医学院附属第一医院院长黄河教授、华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀教授以及中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长王建祥教授共同担任本次论坛的主席。

细胞治疗蓬勃发展，成果璀璨会议开场，细胞产品国家工程研究中心主任、汉氏联合干细胞研究院院长韩忠朝院士结合多年来在干细胞领域的深耕细耘，从间充质干细胞再生医学产品的研发、生产以及转化应用等多个角度深入阐述了间充质干细胞的广阔应用前景，展现了干细胞研究转化推进再生医学大健康体系建立的宏伟蓝图。启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士围绕其团队建立的高通量基因编辑等核心技术平台，介绍了基因编辑在血液肿瘤免疫细胞治疗中的应用。她指出，多重基因编辑是助力不同种类免疫细胞，如NK与巨噬细胞等，应用于免疫治疗的关键途径与方法。除了扩展免疫治疗细胞来源，本次论坛也介绍了CAR设计和递送系统领域中的重要突破。清华大学医学院教授、基础医学系主任林欣教授介绍了其首创的合成性T细胞受体-抗原受体 (Synthetic TCR and Antigen Receptor，STAR)-T细胞治疗技术平台构建历程，为攻破实体瘤及多靶点CAR-T的研发壁垒提供方向，并指出开拓性和前瞻性技术创新是医学进步的源泉。合源生物首席执行官吕璐璐博士介绍了中国首个具有完全自主知识产权的CD19 CAR-T产品（赫基仑赛）的研发历程，详细讲述了赫基仑赛从基础研究孵化到临床显著获益，最终走向上市申请的过程，阐明了基础科研与转化上市相结合是自主研发的破局之路。

基因治疗方兴未艾，未来可期

本次论坛关于基因治疗的讨论亦是精彩纷呈。信念医药科技有限公司创始人及董事长肖啸教授介绍了其在开发腺相关病毒为载体的基因疗法中的创新性基础研究结果，同时强调了进一步探索新型递送载体是基因治疗的关键发展方向。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授介绍了其与肖啸教授团队合作开发的经过工程化改造的肝脏亲和载体的设计理念及临床突破性成果，提出基因疗法治愈血友病已经成为可能，但也兼具重大挑战，需要业界秉持协作与创新精神，实现从基础研究到临床应用的转化，真正给血友病患者带来获益。华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀教授阐述了其全新一代基因编辑治疗、非病毒定点整合细胞编辑的研发过程及优异的临床结果，并肯定了立足临床、强化基础、促进转化这一研究模式的巨大优势与临床意义。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任施均教授对地中海贫血基因治疗的价值、进展与挑战进行了详细讲解，指出地中海贫血基因治疗的时代已经开启，其团队开展的一项基于CRISPR-Cas9技术基因治疗输血依赖型β-地中海贫血的研究已取得令人鼓舞的成就。

此次会议立足全球视野、促进全局思维，通过系统讨论提出了细胞与基因治疗的创新发展之路：筑牢基础研究根基，加速临床医学转化。细胞和基因治疗大时代序章已经奏响，期待未来研究与转化能够比翼齐飞，共谱细胞和基因治疗璀璨华章。

责任编辑：李慧

收藏点赞