5月4日，TRAILBLAZER-ALZ 2的Ⅲ期临床研究获得了阳性结果，结果显示，Donanemab可显著减缓早期阿尔茨海默病患者认知和功能的下降。Donanemab 达到了基于阿尔茨海默病综合评分量表（iADRS）评估的从基线到18个月的主要终点。同时，研究也达到了评估认知和功能下降的所有次要终点，并显示出与主要终点结果程度相似的具有高度统计学显著性的临床获益。

研究主要终点指标(iADRS)显示，Donanemab延缓了认知功能下降达35% (p<0.0001)，另一个重要的关键次要终点指标（临床痴呆评分，CDR-SB）显示，18个月后Donanemab延缓下降了36%(p <0.0001)。

其他预设的次要分析结果显示：

· 47%的Donanemab受试者1年时间的CDR-SB评分无下降，CDR-SB是评估疾病严重度的关键指标（相比而言，安慰剂组的数据为 29%，p<0.001）。

· 由于达成了斑块的彻底清除，52%的受试者在1年时间完成了Donanemab给药，72%的受试者在18个月时完成了Donanemab给药。

· 接受Donanemab 治疗的受试者在18个月时日常生活能力下降的程度减缓了40% [根据阿尔茨海默病合作研究——工具性日常生活能力量表 (ADCS-iADL)测量，p<0.0001]。

· 与安慰剂相比，接受Donanemab 治疗的受试者疾病进展到下一阶段的风险降低了 39%（通过CDR-Global Score评分测量，HR=0.61；p<0.001）。

TRAILBLAZER-ALZ 2 是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Donanemab的安全性和有效性。研究招募了患有早期症状性阿尔茨海默病 (AD) 的患者，包括AD源性的轻度认知障碍 (MCI) 和轻度痴呆阶段，并存在确证的AD神经病理的患者，受试者一旦达到预设的脑淀粉样蛋白斑块清除状态后即可被认为完成了Donanemab的给药。

TRAILBLAZER-ALZ 2 研究的受试者在试验中会通过脑tau蛋白沉积水平（tau蛋白是一种可预测阿尔茨海默病疾病进展的生物标志物）进行分层。研究主要分析人群 (n=1182)由存在中等tau蛋白水平和阿尔茨海默病临床症状的受试者组成。

此外，TRAILBLAZER-ALZ 2研究还表明，通过淀粉样蛋白正电子发射断层显像(PET)进行脑部扫描可观察到，除了减缓认知和功能下降外，Donanemab早在开始治疗后6个月就显著降低了受试者脑内的淀粉样蛋白斑块水平，而且许多患者达到淀粉样蛋白病理阴性（在tau 蛋白中等水平人群中，34%的受试者在治疗6个月时实现了淀粉样蛋白清除，71%的受试者在12个月时实现了淀粉样蛋白清除）。

“淀粉样蛋白斑块是一个定义阿尔茨海默病疾病的病理生理学特征。”TRAILBLAZER-ALZ 2试验的研究中心之一，Banner Research首席执行官 Eric Reiman 博士表示，“这项研究的关键数据为去除淀粉样蛋白斑块与患者临床获益之间的关联性提供了令人信服的证据支持。”