转甲状腺蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年，死亡通常由进行性心衰引起。

近日，《Journal of Cardiac Failure》期刊发表了一项ATTR-CM结局调查的真实世界生存分析报告。该报告评估了自2007至2023年期间来自18个国家的共计1441名ATTR-CM患者。结果显示，在整个研究期间接受氯苯唑酸批准剂量治疗的患者（n=455）中：生存率分别为30个月时83.1%（95% CI：78.4-87.0），42个月时81.1%（95% CI：75.7-85.4），而从未接受氯苯唑酸治疗的患者分别为70%（95% CI：66.4-73.2）和59.3%（95% CI：55.2-63.0）。通过对2019年之后和2019年之前入组的患者进行敏感性分析显示，当代患者队列的生存率更高。在接受氯苯唑酸治疗的队列中未发现新的安全性信号。

“在真实世界中看到患者的生存率提高是令人鼓舞的，这表明早期诊断和使用氯苯唑酸治疗可改善患者预后。” 该报告的第一作者、西班牙马德里马哈达洪达铁门医院大学Pablo Garcia-Pavia博士表示，“这些真实世界结果有助于我们更深入地理解ATTR-CM的自然病程，包括治疗干预的影响，这对于照护此类患者时做出明智决策尤为重要。”

这些结果表明，与关键III期临床研究ATTR-ACT （转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性临床试验）及其长期拓展（LTE）研究相比，真实世界中治疗组ATTR-CM患者生存率更高，进一步支撑了氯苯唑酸对ATTR-CM患者的疗效与安全性。

既往ATTR-ACT及其LTE研究已显示，与安慰剂相比，氯苯唑酸提高了ATTR-CM患者的生存率，并减少了心血管相关住院。此次真实世界证据是对随机对照试验的补充，它提供了更多样化的临床环境和异质患者群体中的重要经验。

参考文献： Pablo Garcia-Pavia, Arnt V. Kristen, Brian Drachman, Martin Carlsson, Leslie Amass, Franca Stedile Angeli, Mathew S. Maurer. Survival in a Real-World Cohort of Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy Treated With Tafamidis: An Analysis From the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS).