日前，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

AskBio首席执行官Gustavo Pesquin表示：“FDA决定授予AB-1005再生医学先进疗法认定对帕金森病患者及其亲属来说是个令人兴奋的消息。这一里程碑可能会加快开发AskBio的重要在研基因治疗项目，凸显了积极数据以及AB-1005对患者和医学界的潜在意义。我们期待与FDA紧密合作，加速推进相关项目。” 

AskBio的36个月Ib期临床数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，没有产品相关的严重不良反应事件。此外，与基线相比，中度帕金森队列在36 个月时在几个帕金森相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和自我报告的帕金森运动日记，以及帕金森药物减少的趋势（左旋多巴等效日剂量 [LEDD]）。轻度帕金森队列中的大多数受试者表现出整体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森运动日记或LEDD几乎没有变化。

据悉，AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。基于AskBio 提供的信息和数据（包括AB-1005的开放标签、非对照研究Ib期试验的临床证据等），FDA认定AB-1005符合再生医学先进疗法标准。