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全新一代Y型聚乙二醇长效生长激素面世,助力“小竹笋”节节高

时间:2025-08-18 15:46:34来源:医师报作者:欣闻 阅读: 130

2025年8月14日,中国儿童少年基金会“小竹笋”儿童健康关爱项目——儿童生长发育科普教育与科学干预专家论证会在贵阳召开。会议汇聚了全国顶尖的儿童内分泌学专家、中国儿童少年基金会领导及爱心企业代表,深入探讨儿童生长发育的科普教育、科学干预措施及最新研究进展。会议聚焦于推动儿童矮小症的早期诊断与治疗,规范诊疗流程,并为矮小儿童提供精准医疗帮扶,助力其健康成长。



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会议现场


01

公益援助

为矮小儿童创造平等发展机会


会议伊始,中国儿童少年基金会刘鹏主任为大会致辞并为指导专家颁发聘书,厦门特宝生物董事长兼总经理孙黎、华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授为大会致辞,贵阳市妇幼保健院刘毓教授主持开幕。


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贵阳市妇幼保健院刘毓教授主持会议


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中国儿童少年基金会刘鹏主任致辞


中国儿童少年基金会刘鹏主任在致辞中强调,推进健康中国建设,离不开对儿童健康的全面守护与积极促进。“小竹笋”儿童健康关爱公益项目旨在通过科普教育,提升公众对儿童矮小的认知;基于数据和医学专家分析,形成科学意见参考;开展精准医疗帮扶,最终推动儿童矮小症早期发现、科学干预、规范诊疗,让每一个孩子都有平等生长的权利。


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厦门特宝生物董事长兼总经理孙黎致辞


厦门特宝生物董事长兼总经理孙黎致辞时表示,儿童生长发育问题是医学难题也是社会课题。特宝生物始终坚持以临床需求为导向,以技术创新为驱动,积极履行医药企业的社会责任。通过“小竹笋”儿童健康关爱项目,特宝生物致力于推进矮小疾病的科普教育和科学干预,助力儿童成长,为其创造平等发展机会。今年5月,由特宝生物自主研发的全球首个Y型40kD聚乙二醇(PEG)长效生长激素——怡培生长激素注射液(益佩生®)获批上市。通过突破性的长效技术,达到每周一次给药,降低治疗负担,提高治疗依从性。期待借助这一创新成果,使更多生长激素缺乏症儿童获得有效治疗;也希望通过“小竹笋”项目,与医疗机构、公益组织及行业专家携手,共同为儿童的健康成长保驾护航。


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刘鹏主任为“小竹笋”儿童健康关爱公益项目专家代表颁发聘书

(从左至右:梁雁教授、巩纯秀教授、傅君芬教授、罗小平教授、刘鹏主任


“小竹笋”儿童健康关爱项目的顺利推进,离不开罗小平教授、巩纯秀教授、傅君芬、梁雁教授等医学专家团队的悉心指导与鼎力支持。期待在专家团队的引领下,通过广泛开展科普教育活动,消除认知误区,提升公众认知水平,为欠发达地区及困难家庭的矮身材儿童提供精准的医疗帮扶,助力其健康成长。


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华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授致辞


华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授致辞表示,“小竹笋”项目联合社会多方力量,由特宝生物作为爱心企业助力打造,怡培长效生长激素是支撑此公益项目的关键力量之一。作为怡培生长激素系列研究的牵头机构及主要研究者,罗教授与全国30多家医院的同仁一起,见证了它从剂量探索、药代动力学研究到最终确证性临床研究的全过程。PEG长效修饰技术已广泛应用多年,新一代的Y型PEG结构和高活性位点修饰技术进一步提升了药物的稳定性和安全性。当然,技术的突破仅是第一步,先进的技术和产品也需要完善的社会支持体系才能发挥最大价值。故诚邀各位医药专家同仁、热心公益的社会人士,共同加入“小竹笋”公益专家团,把先进的治疗方案和温暖的社会关爱,一同送到最需要的孩子身边。


02

怡培生长激素为矮小症儿童

提供安全有效的治疗新选择


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华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授


华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授就“新方案:儿童矮小症诊疗研究新进展”开展专题讲座,总结了目前儿童生长激素缺乏症诊疗现状,长效生长激素通过每周一次的注射提高患者依从性,身高改善作用更佳。并总结了目前几种国内外上市的长效生长激素的长效技术,重点分享了怡培生长激素的长效技术优势及其临床研发过程和结果:儿童生长激素缺乏症3期临床试验中怡培生长激素的疗效和安全性都与国际上最常用的短效生长激素相当;在其他矮小疾病(特发性矮身材ISS、小于胎龄儿SGA、特纳综合征TS)的2期篮式试验中,随着剂量的增加,生长激素对身高的改善作用显著提升,怡培生长激素表现出和短效生长激素相似的良好疗效及安全性。


03

怡培生长激素通过注册临床研究

确立了与短效生长激素剂量的转换关系


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诺思格首席临床药理学家、北京领初创始人、董事长 胡蓓教授


诺思格首席临床药理学家、北京领初创始人、董事长胡蓓教授通过专题“新技术:长效药物的代谢特征与药效关系”,分享药物从短效到长效制剂的技术革新。长效制剂通过缓释或延长半衰期,维持持久的有效浓度,其中,PEG化修饰是延长药物半衰期最广泛的技术。


怡培生长激素通过Y型PEG化修饰显著延长半衰期,定点选择高活性位点修饰,进一步提升体内生物活性。得益于半衰期的延长,怡培生长激素有效降低了药物的峰谷效应,能够更持久地维持有效浓度;IGF-1峰谷效应亦不显著,更加平稳、安全。在多次给药达到稳态后,药物无明显蓄积。怡培生长激素作为首个通过注册临床研究确立与短效生长激素剂量转换关系的长效生长激素,也为临床实践提供了科学的剂量调整依据。依托于专属电子自动注射笔的智能记录、用药提醒功能,怡培生长激素进一步提升了给药的便捷性、准确性,进一步避免漏针,使用药管理更精准。


04

行业对话探讨儿童生长发育

健康管理与干预大环境的构建


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行业对话:如何构建儿童生长发育健康管理与干预的大环境

(从左至右:傅君芬教授、杨玉教授、郑荣秀教授、汪治华教授、杨凡教授、卫海燕教授,张文教授,李嫔教授


浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授、上海交通大学医学院附属儿童医院李嫔教授担任主持,携手行业内著名专家教授进行了围绕“如何构建儿童生长发育健康管理与干预的大环境”的行业对话。


江西省儿童医院杨玉教授表示,全方位覆盖儿童健康需求离不开社会、医院、家庭多方资源的整合与支持。社会支持方面,学校、医院、爱心企业携手科普宣传有利于儿童矮小疾病的早发现、早诊断、早治疗,“小竹笋”儿童关爱项目通过基层医生培养计划,使疾病筛查覆盖面更广。


天津医科大学总医院郑荣秀教授指出,目前关于生长发育的健康知识普及程度尚显不足,亟需通过主流媒体的线上及线下平台开展专家答疑活动。期待借助“小竹笋”公益项目的支持,有效传递专业的生长发育知识。


西安市儿童医院汪治华教授表示,矮小儿童在开始治疗前对于病因的精准诊断也极为重要,明确诊断后也需排查生长激素应用的部分禁忌症,保证儿童安全用药。这些知识的宣传与普及需要多方共同努力。


四川大学华西第二医院杨凡教授表示,儿科用药的有效性和安全性至关重要,有效性的达成离不开良好的用药依从,儿童生长发育疾病多需长期用药,怡培生长激素通过Y型聚乙二醇修饰实现每周一次用药,给矮小儿童更多治疗选择。


河南省儿童医院卫海燕教授提出,生长激素治疗儿童矮小的疗程一般为2年以上,长期用药选择需考虑有效性、安全性,怡培生长激素的有效性与短效相似,通过胡蓓教授的介绍得知,怡培生长激素长期给药无明显药物蓄积;IGF-1水平上看,怡培生长激素3期临床试验中IGF-1高于+2 SDS的比例为现有长效生长激素中最低,长期用药安全性有保障。


广州市妇女儿童医疗中心张文教授指出,智能化设备的使用是儿童生长发育管理的趋势所在,怡培生长激素智能化注射笔通过用药智能记录、用药提醒,有助于减少长期用药过程中的漏针,也为医生对儿童的精准管理提供便利。


05

“小竹笋”儿童健康关爱项目

助力儿童生长


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首都医科大学附属首都儿童医学中心陈晓波教授


会议最后,首都医科大学附属首都儿童医学中心陈晓波教授在大会总结中表示,“小竹笋”儿童健康关爱公益项目计划通过基层医生培训、科普教育活动开展、精准医疗帮扶等多维度措施,推动构建“医疗+家庭+社会”的科学管理体系,打造一个“零歧视、全干预、可持续”的儿童健康成长生态。这一目标的实现需要多方携手共同努力。期待更多同仁加入,助力健康中国行动儿童健康目标早日达成!


责任编辑:裘佳
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