随着肾癌相关分子靶向药物在临床的广泛应用，如何准确评估靶向治疗的疗效成为亟待解决的问题。本文重点分析靶向治疗相关的疗效评价。

进一步深入研究药物的作用机制，针对不同靶向药物、不同信号传导通路探索并制定特异性较高的疗效评价方法将是未来肿瘤分子靶向治疗的又一研究热点。标准的方案、精确的剂量、精准的评估将为患者带来最终的生存获益！

传统实体瘤  疗效评价标准

早在20世纪80年代，WHO就首次发布了实体瘤临床疗效评价标准，以实体瘤双径的乘积之和作为评价肿瘤负荷的指标，即“WHO标准”。后在此基础上，又提出了“RECIST实体瘤评价标准”。传统细胞毒类化疗药物主要是直接杀死肿瘤细胞，因此，WHO标准、RECIST标准及RECIST 1.1标准均关注肿瘤的大小变化，但靶向药物的作用机制与化疗不同，主要是抑制肿瘤细胞增殖，因此肿瘤大小的变化并不能准确、客观反映临床疗效，有可能在肿瘤大小变化之前，其内部结构和功能已发生改变。

靶向治疗相关疗效评价标准

随着CT、FDG-PET等检测手段在临床上应用的普及，将肿瘤大小与密度、结构与代谢活性结合，来综合考量的临床疗效评估体系逐渐受到人们的青睐。然而，在靶向药物的研发及临床应用过程中，人们时常发现靶向药物能够延长患者生存期，但应用传统评估方法很少出现肿瘤缩小到目标值而达到部分缓解，这种现象最早在评价伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的研究中被发现。

Choi标准  2007年，美国MD Anderson癌症中心放射科Choi教授首先提出：如果同时考虑CT检查中肿瘤密度和肿瘤大小两方面的变化就可以敏感、准确的评估伊马替尼的疗效，又称为“Choi标准”。Choi标准将CT值引入肿瘤疗效评价，用以反映组织密度和代谢情况的变化，PR被定义为最大径减少≥10%或增强CT示CT值下降≥15%，PD被定义为最大径增大≥10%且CT值变化不符合PR标准（表1）。但由于Choi标准中涉及到CT值的测量，因此在应用时应注意以下两点：需注意扫描及测量时相的一致性，应在静脉期进行CT值测量，以排除增强时相不一致对CT值的影响；测量时应采用边缘勾勒的方法纳入肿瘤全体（包括囊变部分），以尽可能反映癌肿整体的变化。

随后人们在针对肾癌患者的一项研究中发现，应用Choi标准有利于早期识别可以从舒尼替尼治疗中获益的肾癌患者，与RECIST标准相比，在PFS和OS上均具有更好的预测价值。

近年来，在Choi标准基础上，还制定了多种具高度敏感性和特异性的新标准：mChoi标准、SACT标准及MASS标准等。

mChoi标准  由英国Nathan PD教授于2010年提出，其较Choi标准的不同之处是需同时满足最大径减少10%和CT值下降15%才能判定是PR。

SACT标准  源自美国Smith AD教授及其团队，其PR定义见表1。当基线CT值处于较低水平时，治疗后早期就可能下降10%，这将降低疗效评价的准确性。因此，使用CT值下降的绝对值作为分界点可能是SACT标准比Choi及mChoi标准更有利的原因。

MASS标准  总的PR强调了存在一个或多个增强后瘤体显著坏死，此外还包括各种形态、大小、CT值、增强模式的定义，在不同的检测者之间显示出了更高的一致性。

肾癌分子靶向治疗的疗效评价较传统化疗存在一定差异，Choi标准、mChoi标准、SACT标准及MASS标准等疗效评价方法的出现显著提高了评估的准确性。