医师报讯（融媒体记者 陈惠）11月24日上午，在四川大学华西乐城医院，神经外科刘艳辉教授为一名脑胶质瘤患者开出了亚洲第一张Vorasidenib处方，时间甚至早于欧洲。

作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，意味着中国患者能够全球同步受益于这一药物。

11月24日下午，在由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办、施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”上，刘艳辉教授表示，“目前我国胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。”

 Vorasidenib四川大学华西乐城医院落地仪式

Vorasidenib突破瓶颈，为患者带来创新治疗方式

脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重^[1]。

在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展^[2]。

尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1 和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

Vorasidenib于2024年8月6日在美国获批上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1 和IDH2突变的 2 级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的 12 岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定^[3]，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。然而，中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍临床治疗新进展

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示将以创新和精准服务中国患者可及

 “对于癌症患者，特别是胶质瘤患者而言，时间极为宝贵，前沿治疗方案的加速可及，无疑将为患者及家庭带来更多获益。”四川大学华西乐城医院刘毅院长表示：“非常高兴此次迎来Vorasidenib首张处方落地，为国内胶质瘤患者带来了全新治疗选择。作为医务工作者，我们期待未来与各方协作，共同推动胶质瘤领域进步，以患者为中心提供更好的医疗健康服务。借助乐城先行区‘先行先试’的政策优势，华西医院整合先进的诊疗设备与技术创新优势，打造高水平前沿医疗技术创新应用平台、高水平的临床科研成果快速转化平台，专注推动包括胶质瘤在内的肿瘤领域治疗突破。”

与此同时，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。真实世界研究凭借其灵活的入组标准和创新性设计，能够更快地获得研究结果。尤其是在乐城先行区“先行先试”政策的支持下，对Vorasidenib开展真实世界研究，为加速药物获批上市提供更多依据和参照，让中国患者更快地受益于该款创新药物。

海南乐城真实世界研究院副院长姚晨介绍：“真实世界研究是国家药品监管科学行动计划的重要组成部分，也是海南自贸港的重大制度创新之一。此次即将在博鳌乐城开展的Vorasidenib真实世界研究，不仅可以为其临床使用提供进一步的循证医学证据支持，协助解决临床治疗难点，而且能够推动创新药物加速在国内上市，为中国药械审评贡献实践经验，从而造福广大IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。”

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示：“对于Vorasidenib能够为患者带来的治疗突破，我们非常骄傲。施维雅始终以患者治疗亟需为首要关切，支持临床专业人士共同为提升患者治疗效果与生存质量是我们不断投入研发、探索创新疗法的目标和动力。”Manuel RUIZ强调：“Vorasidenib成功落地博鳌乐城让我们更加坚信，每一位患者都应该拥有接受世界前沿治疗药物的渠道和选择，而施维雅笃定在中国将这个愿景变为现实。”

在此次会议上，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁、海南省药品监督管理局党组成员、副局长黎运达，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局党委书记、局长范斌，海南乐城真实世界研究院副院长姚晨莅临现场，四川大学华西乐城医院刘毅院长，四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授，澳大利亚Alfred Health神经肿瘤学负责人Lucy GATELY博士，递爱之家创始人孙文军，施维雅中国总经理 Manuel RUIZ等共同出席活动。

参考文献：

[1] 中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊治指南（2022精简版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.

[2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.

[3] https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation