每天清晨，世间万物从沉睡中苏醒，但对于重症肌无力（MG）患者来说，最简单不过的睁眼动作却成了一场艰难的“战斗”。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万，其中约85%患者属于全身型。在传统的治疗道路上，一些患者只能在“无药可用”的绝望与“用药风险”的恐惧之间徘徊。

然而，医学创新正悄然改写治疗格局。5月24日， “重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”在海口举办。论坛期间，我国重症肌无力治疗领域迎来了新进展——生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液宣布正式在国内上市。作为可同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性两类患者的优选生物制剂，其为成人全身型重症肌无力患者（gMG）带来了更多希望与治疗选择。

“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”现场

破局新生：从治疗困境到靶向突破

重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，患者会出现肌肉无力，尤其是眼外肌最容易受累，这种肌无力的现象会从一组肌群逐渐累及其他的肌群，导致出现一些影响患者日常生活的躯体症状，如构音障碍、吞咽困难、抬臂梳头、上楼梯困难等。部分患者最严重时累及呼吸肌，引起周围性呼吸衰竭，危及生命。而在AChR抗体阳性和MuSK抗体阳性这两种主要亚型中，MuSK抗体阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。

中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍，重症肌无力是一种与人类伴行很久的疾病，20世纪30年代医疗主要解决患者生死问题。随着有创、无创呼吸机技术以及胆碱酯酶抑制剂的出现，病死率显著下降。之后，不断有创新的手段帮助逐步解决患者部分神经系统功能损伤的问题、功能恢复不全的问题，并帮助患者恢复社会工作能力。而当前，重症肌无力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的症状控制、恢复生活质量及药物价格合理。

胡学强教授现场发言

北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授表示，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。罗泽利昔珠单抗注射液作为FcRn拮抗剂，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，可以用于AChR 抗体阳性或 MuSK 抗体阳性患者的治疗，改善患者临床症状与预后，帮助患者恢复生活质量，回归正常生活。并且，罗泽利昔珠单抗注射液皮下注射方便，自我注射治疗患者总 IgG 水平能够快速、稳定下降，很高兴看到罗泽利昔珠单抗注射液在国内上市，标志着患者又多了一种治疗选择。

殷剑教授现场发言

革新突破：多维优势重塑治疗格局

罗泽利昔珠单抗于2025年3月31日在中国获批，与常规治疗药物联合用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人gMG患者。

在治疗效果上，治疗第一周总IgG水平降低50%，患者症状可迅速缓解。至第6周，MG日常生活活动活动能力量表（MG-ADL）评分较基线显著降低3.4分，72%患者下降幅度达到或超过2分。

长期来看，单个治疗周期具有持续疗效，可实现长间隔给药。所有接受治疗的患者（不论随访时间），平均每年接受2.9个周期治疗，平均每年接受16.0次输注。同时，其安全性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。

此外，罗泽利昔珠单抗采用皮下注射方式，操作简便，50公斤以下患者单次治疗仅需约6分钟即可完成。