造血干细胞移植从技术的发明到临床广泛应用，自1955年起已历经70多年的发展。在这漫长的岁月中，我国造血干细胞移植技术取得了显著进步，从最初的同胞全合移植，逐步发展到无关供体移植，再到如今更为先进的单倍体移植，每一次跨越都标志着技术的重大突破。

然而，造血干细胞移植后面临的感染问题一直是临床上的重大挑战。为了克服这一难题，医学界不断探索新的治疗策略，包括优化预处理方案、加强免疫抑制治疗以及采用先进的抗感染措施等。这些努力不仅有效降低了移植后感染的发生率，还提高了患者的生存率和生活质量。

特别值得一提的是，随着抗菌药物、抗病毒药物以及免疫调节药物的不断发展，以及移植后护理和康复体系的日益完善，造血干细胞移植患者的生存质量得到了显著提升。如今，越来越多的患者能够顺利度过移植后的危险期，重获新生。

从绝望到希望，三十载变革拓宽疾病治疗新边疆

曾几何时，白血病被视为不治之症，令人绝望。然而，随着造血干细胞移植技术的不断发展，越来越多的患者通过这一治疗手段得以彻底康复，他们的心态也从最初的恐惧逐渐转变为惊喜。

回顾过去30年，我国造血干细胞移植技术取得了显著进步。上海交通大学附属第一人民医院血液科主任宋献民教授指出，在90年代初之前，我国主要采用的是同胞全合移植，即利用兄弟姐妹间的相合配型进行移植。随后，无关供体干细胞移植技术的开展，极大地拓宽了供体的选择范围，使得更多患者有机会接受移植治疗。进入21世纪后，单倍体移植（半相合移植）逐渐成为主流手段，为更多患者提供了治疗希望。同时，脐带血移植也作为一种重要的补充手段，为特定患者群体提供了新的治疗选择。这些技术的进步提高了移植的成功率，也显著提升了患者的生存质量。

上海交通大学附属第一人民医院血液科主任宋献民教授 

这一系列的变革不仅体现在移植技术的进步上，更体现在移植理念和体系的变化上。宋献民教授认为，移植年龄跨度的变化是一个重要的标志。2000年之前，60岁以上的老年患者很少接受造血干细胞移植，而现在70多岁的患者接受移植已经不再是罕见现象。这一变化深刻反映了大众对移植领域取得的巨大进步所持有的坚定信心。

中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任姜尔烈教授进一步介绍，随着自体造血干细胞移植技术的不断改进，使得其在多发性骨髓瘤中的治疗范围得以扩展，患者年龄上限不断提高。同时，在淋巴瘤领域也展现出更广泛的适应症。随着技术的不断进步，造血干细胞移植技术已成为治疗恶性疾病如白血病、淋巴瘤、骨髓瘤以及良性血液系统疾病如再生障碍性贫血、先天性骨髓衰竭性疾病和免疫缺陷性疾病的有效手段。此外，自体造血干细胞移植在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中也展现出广泛的应用前景。无论是异基因还是自体移植，其应用范围都在不断扩大，这一点在中国每年移植数量的持续增长中得到了充分印证。

中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任姜尔烈教授

面临移植后“巨魔”：巨细胞病毒感染的挑战

随着造血干细胞移植技术的不断进步，临床医生在移植后所面临的一系列问题也日益凸显，成为亟待解的临床重大挑战。其中，巨细胞病毒感染（CMV）便是这些难题中尤为关键的一类。

姜尔烈教授指出，CMV感染是造血干细胞移植后最常见的病毒感染之一。在正常情况下，由于免疫系统功能完善，人们通常只是携带CMV病毒而不发病。然而，在血液系统疾病患者，尤其是接受异基因造血干细胞移植情况下，免疫系统受损，导致病毒在体内大量复制并可能侵犯肺部、眼睛、肠道等器官，引发巨细胞病毒病，特别是在单倍体移植中，由于免疫抑制剂的使用量和时间相较全相合移植更多、更长，免疫重建相对延缓，CMV感染的几率显著增高。

据统计，未进行预防的情况下，单倍体移植患者巨细胞病毒感染率可达70%，即出现巨细胞病毒血症。这些感染者中，相当一部分会进一步发展为“巨细胞病毒病”，不仅感染本身对患者构成威胁，还可能因为治疗药物的不良反应对脏器造成损害，导致患者死亡或致残，被称为“移植的巨魔”。

同时宋献民教授介绍，目前由于缺乏统一的标准判断阈值，这在CMV感染等疾病的诊断上尤为突出。针对CMV感染不仅直接证明组织感染病毒的证据难以获取，而且诊断时还需综合血液病毒指标与临床表现，加之取材难度不一，使得诊断过程充满挑战。数据揭示，移植后患者的死亡原因中，超过50%可归因于感染，凸显了感染控制的紧迫性和重要性。鉴于此，当前的治疗策略特别强调预防感染的重要性，主要通过药物预防手段，既包括对CMV的预防，也涵盖使用抗真菌药物以预防真菌感染，旨在全面降低感染发生的风险，从而提升移植患者的整体预后。

创新药物发展为CMV探寻治疗方向

自那时以来，预防病毒感染，特别是CMV感染，已成为首要策略。姜尔烈教授指出，早期探索中发现的一些潜在有效药物因伴随显著副作用（如更昔洛韦的骨髓抑制和膦甲酸钠的肾损伤）而限制了它们在预防中的广泛应用。同时，阿昔洛韦等药物在临床研究中被证实预防效果不佳，表明在预防阶段尚未找到既安全又有效的药物。

宋献民教授进一步强调，针对难治性CMV感染/疾病的药物治疗选择有限，临床上可选择抢先治疗方案中未使用的抗CMV药物进行单药或联合治疗，但联合治疗的疗效尚未得到充分证据支持。

近年来，马立巴韦凭借其独特的创新机制，在清除CMV血症及缓解相关症状方面展现出显著疗效，为我国成人移植患者中面临难治性CMV感染/疾病的挑战带来了新的希望。该药物不仅已正式获批用于移植后难治性CMV感染的治疗，而且在实际应用中，它表现出良好的治疗效果，同时大大降低了传统治疗可能引发的骨髓抑制和肾脏不良反应的风险。

宋献民教授强调，针对那些对传统治疗手段反应不佳或病情顽固的难治性CMV感染患者，马立巴韦等新药的出现无疑为他们开辟了新的治疗路径。这些创新药物不仅丰富了临床医生的治疗选项，也为提高患者生存质量、降低病死率提供了有力支持。未来，随着对马立巴韦等新药研究的深入，以及更多创新疗法的涌现，难治性CMV感染的治疗前景将更加光明。

展望未来，宋献民教授认为应重点关注预防CMV感染的发生和再激活，通过加快患者的免疫重建和研发更安全、更有效的预防和治疗药物来降低感染风险。同时，细胞免疫治疗等新技术的研究和应用也是未来的重要方向之一。

回顾过去30年，我国造血干细胞移植取得了显著成就，为无数患者带来了生命的希望。然而，面对未来，我们仍需不断加强科研创新，提高诊疗水平，为患者提供更加安全、有效的治疗选择。同时，加强科普宣传，提高患者对移植治疗的正确认知，也是推动医疗卫生事业发展的重要一环。