特应性皮炎快速止痒新药上市,专家呼吁:降低患者负担,提高可及性
张春雷 教授
张春雷 北京大学第三医院皮肤科主任 国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心副主任:
希望可以进一步提高JAK1抑制剂的药物可及性,让更多特应性皮炎患者能够用上安全有效的好药。
丁振干 教授
丁振干 温州医科大学附属苍南医院皮肤科主任:
JAK1抑制剂可以做到一天止痒,两天开始修复皮损,进一步满足患者“快速缓解瘙痒等症状”的需求。戴着口罩走进诊室时,30岁的李婷(化名)对于是否能够治好手上的皮疹仍旧心存忐忑。
这种奇痒难忍的皮疹并不是第一次出现在她的身上。两年前,突然出现的皮疹让这个年轻人手足无措,在多次求医无门后,李婷终于在上海的一家医院确诊为特应性皮炎(AD),并接受治疗。
激素药确实大大减轻了李婷的症状,在经过一段时间的治疗后,女孩的皮疹消失了,皮肤也恢复如初。但让李婷痛苦的是,激素药导致她的身体开始发胖,即便停药后发胖的情况有所缓解,但依旧在她的身上留下了许多狰狞的膨胀纹。对于正处在青春年华的女孩来说,这无疑是一个巨大的打击。
这一次疾病复发,对激素药副作用的担忧让李婷下定决心,即便治疗效果不好,也坚决不再用激素药。
面对李婷的需求,温州医科大学附属苍南医院皮肤科主任丁振干决定用上全球同步上市的特应性皮炎的口服高选择性JAK1 抑制剂“阿布昔替尼”。
“患者皮疹非常严重,累及全身90%以上的皮肤,表现为红斑、渗出、结痂、丘疹、斑片,局部呈苔藓样变,这个药见效非常快,患者第一次服用两颗后,第二天身上的皮疹已经开始吸收,瘙痒症状也得到缓解。”丁振干主任说道,目前李婷已经用药一个月了,皮疹基本全部消退,症状控制得非常好。
在丁振干主任的门诊中,特应性皮炎已经成为最常见的疾病之一。这是一种慢性的、复发性、炎症性的皮肤病,主要临床表现为反复发作的慢性湿疹样皮疹,并伴随有皮肤瘙痒等症状。
北京大学第三医院皮肤科主任、国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心副主任张春雷也见过很多与李婷类似的患者,他们每天都深受特应性皮炎的困扰,被迫进入了瘙痒、搔抓、炎症的恶性循环。“对于特应性皮炎患者而言,传统的治疗方法效果差、起效慢,副作用也比较大,很多患者看不到效果就没有坚持治疗的信心了。”
张春雷主任感叹道,过去没有好用的药,医生也是巧妇难为无米之炊,但今年随着创新的JAK1 抑制剂“阿布昔替尼”上市,特应性皮炎治疗的安全性和有效性显著提高,上述情况得到改善,医生们也能更自信地为患者诊疗。“我们也希望这些创新药尽快纳入医保,进一步提高药物的可及性,让更多特应性皮炎患者能够用上安全有效的好药。”
“不痒不AD”
皮肤是人体最大的器官,据不完全统计,目前已经发现的皮肤病达到2000多种。“每一个人的生命中,从生下来,到离开这个世界,一定都得过皮肤病,而且不止一种。”张春雷强调,在众多皮肤病中,只有特应性皮炎是在婴儿、儿童、青少年、成人、老人任何一个时期都可能发病。
在皮肤科诊室中,患者和医生面对的虽然并不是生离死别,却也同样让患者痛苦不堪。
因为害怕别人看到身上的皮疹会露出异样的眼光,他们大多“全副武装”,将自己从头到脚盖的严严实实。而脱下衣帽,露出的则是散步在身体各处的红斑,其中一些甚至流着大量的渗液,有些黄色痂皮。
WHO对全球疾病负担( GBD)分析表明,作为皮肤科的“一号疾病”,特应性皮炎也是皮肤科非致命性皮肤病里疾病负担最重的一种,严重影响患者正常生活、学习工作和社交,甚至排在糖尿病和肾病之前。
在皮肤科医生口中最常提到的一句话就是“不痒不AD”。这也印证了在特应性皮炎发作过程中,瘙痒所带来的巨大痛苦。很多患者的皮肤因为长期瘙痒变得很脆弱,夏天容易出黄色的脓疮,稍微一跑动就会受伤。
特应性皮炎不仅仅是皮肤病,更是免疫系统疾病,因此患者常会合并哮喘、过敏性鼻炎等疾病,增加了患者的痛苦和治疗负担。
“特应性皮炎引发的剧烈瘙痒是影响患者生活质量的第一要素,给患者的日常工作和生活带来极大困扰。如果瘙痒不能得到有效控制,不仅造成病情反复和加重,且可导致患者失眠、以及焦虑、抑郁等心理问题。”在张春雷主任看来,患上特应性皮炎,患者不仅要忍受身体上的诸多不便,心理上也有很大的负担。
这一观点也得到了相关数据的印证。《中国皮肤性病学杂志》发表的一篇文章中提到,中重度特应性皮炎导致患者焦虑、抑郁和自杀的概率显著增高。此外,《中国特应性皮炎患者生存状况调研报告》中也提到,10%的特应性皮炎患者有过自杀念头,近2%的特应性皮炎患者实施过自杀行为。
不幸的是,特应性皮炎的患病率近年来仍在不断提升。来自世界过敏组织杂志的一组数据显示,中国成人特应性皮炎的患病率已经达到2.46%。
创新药全球同步上市:从12周起效到1天止痒
“过去患者看不到治疗效果,不信任我们,医生也是无能为力。”张春雷主任提到,由于传统的治疗方案见效慢、副作用大,很多患者会在治疗过程中就放弃了,无法坚持下去。
特应性皮炎的发作是由于皮肤屏障被破坏后,很多外界细小的刺激渗入到免疫系统里,激发免疫系统的过度反应,继而让其免疫系统处于超敏状态,由此引发炎症。炎症本身又会破坏皮肤屏障,让外界的刺激更容易穿透过来,形成一个恶性循环。
针对这样的发病机制,传统的治疗方案可大致分为两种:一是通过外用润肤露来修复皮肤屏障;二是通过外用激素来抑制免疫反应。
正如李婷所担心的,这样的治疗方案存在着一定的局限性。第一,使用方法比较困难,多数人都无法做到每天及时大面积涂抹。第二,疗效比较短,且长时间涂抹使用外用激素也会出现副反应,如皮肤变薄、毛细血管扩张,毛囊炎症等。第三,对免疫系统进行广泛压制后,会导致免疫系统严重反弹,也就是说,在激素停药之后皮炎的症状会更加严重。
近年来,特应性皮炎关键炎症分子的发现和靶向治疗药物的开发,给广大患者的精准治疗带来了新的希望。
今年4月,作为特应性皮炎治疗的突破性创新疗法,希必可®(CIBINQO®,通用名称:阿布昔替尼片)在国内正式获批,成为目前获批用于治疗中至重度特应性皮炎的1类新药。这种专注特应性皮炎的口服高选择性JAK1 抑制剂,可以通过广泛阻断多个特应性皮炎炎症因子信号通路,抑制感觉神经元上JAK1介导的多种致痒原信号通路,迅速缓解特应性皮炎急性和慢性瘙痒,多靶点强效抑制多种特应性皮炎相关细胞因子,从而适用于对其他系统治疗(如激素或生物制剂)应答不佳或不适宜上述治疗的难治性、中重度特应性皮炎成人患者。
“现有对于特应性皮炎的治疗手段,主要包括糖皮质激素、生物制剂等,平均起效时间为1-12周。”据丁振干主任介绍,相比于传统的治疗方案,“阿布昔替尼”可以做到一天止痒,两天开始修复皮损,进一步满足特应性皮炎患者的首要治疗需求——“快速缓解瘙痒等症状”。
值得注意的是,创新的给药方式也成为“阿布昔替尼”的加分项。张春雷主任强调,“皮肤病的治疗也应关注患者的整体获益,其每日口服一次的用药方式也非常符合疫情期间的诊疗需求。”
在张春雷主任看来,全新机制高选择性JAK1抑制剂“阿布昔替尼”在我国的落地,开启了特应性皮炎口服靶向小分子药物治疗的新时代。
专家呼吁:提高患者生命质量,让好药更可及
今年6月,国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》(简称《工作方案》)及相关文件,标志着自国家医保局成立以来的第五轮国家医保药品目录调整工作正式启动。
对于迫切需要好药的医生和患者而言,这无疑是一个充满希望的机会。
“目前医保目录里的药,并不能完全满足患者在疗效和安全性方面的需求。”丁振干主任表示,“我们也呼吁好的创新药品尽快纳入国家医保,更好地满足患者需求,造福患者。”
“以前是没有好药用,现在是有了好药,但不是人人都用得上。”张春雷主任也同样提到,像阿布昔替尼这样的创新药应该进一步提高它的药物可及性,让更多特应性皮炎患者能够用上安全有效的好药。他提到,特应性皮炎是一种异质性疾病,每个患者的需求不一样,对于创新的又安全疗效又好的产品,临床需要这种产品纳入医保,帮助患者多一种临床选择,而且口服给药的方式,患者的依从性也会更高。
“当瘙痒止住了,皮疹清除了,在炎热的夏天,患者就可以和普通人一样穿着短袖外出散步,和家人朋友一起去泳池和海滩游泳。”正如张春雷主任所畅想的,如果JAK1抑制剂“阿布昔替尼”等创新药可以尽快进入医保,并形成一个可持续的支付体系,让患者能够长期持续、规范地接受创新药物治疗,提高生命质量。
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