我国预计有3~4万的血友病A患者，而2015年登记在册的血友病A患病人数仅约1.2万人。血友病A患者长期反复出血，可导致局部疼痛，关节受损，残疾甚至死亡。替代治疗即输注外源性凝血因子制剂，是预防和治疗血友病患者出血的主要治疗方法。长期规范补充凝血因子，可以避免或减缓患者发生肢体残疾。

我国血友病患者的诊断率和治疗率均处于较低水平。提高患者对疾病的认识和治疗意识对于血友病的治疗至关重要。因此，医生、政府、公益组织、企业等各方力量积极行动，精诚合作开展了大量患者教育活动。2010年起，中国开始实行血友病患者登记制度，以进一步提升血友病的规范诊疗水平。

然而，继往的工作大多从医生层面出发，对患者实际的感受和看法了解较少。目前患者对疾病的认识和治疗意识如何？实现规范诊疗还存在哪些掣肘？如何更好地推进患者教育工作，实现血友病的规范诊疗？9月30日，在拜耳医药保健有限公司的协助下，来自全国的血友病患者组织相关负责人相聚北京，共同探讨我国血友病患者诊疗现状、面临的挑战，交流分享患教工作经验与意见。

患者治疗瓶颈

血友病患者用药很大程度受经济因素影响

血友病患者中，80%为A型血友病，该类患者主要缺少凝血因子Ⅷ。替代治疗是预防和治疗血友病患者出血的主要方法。然而，我国人均Ⅷ因子用量远低于相似经济水平的国家。

“对于血友病患者，不同时期对治疗的期望有所不同。”中国血友之家理事长关涛介绍，“2007年前，我国没有重组Ⅷ因子相关药物，患者对于治疗的目标仅限于‘不疼’即可。2007年后，首个重组Ⅷ因子在国内上市，此后医保政策不断推进。如今患者有更多接触社会的机会，其对治疗目标的要求也发生了变化，从‘不疼’逐步到‘不残’，通过积极开展标准预防治疗，回归正常人的生活。”

血友病患者用药很大程度受经济因素的限制。长沙友缘血友病关爱中心会长王光介绍，湖南省对血友病诊治的扶持力度相对较好，在一些公益机构、拜耳等爱心企业的共同努力下，湖南省的二级市基本实现了药品覆盖和医保报销。然而各地政策和报销比例不同，导致治疗方法、用药存在差异，限制了Ⅷ因子的用量。

广州荔湾区阳光血友之家黄建勇深有其感，广州患者可实现标准预防治疗，很大程度上得益于目前血友病治疗报销比例较高，患者生活质量有了很大提升。云南博爱血友病关爱中心会长常显敬则表示，目前云南患者的治疗观念还停留在“不疼”，这主要是受医保报销比例的限制，多数患者仍是按需治疗为主，未来亟需政府加强支持，推动血友病规范诊疗。

凝血因子抗体的产生源于机体免疫反应

抗FⅧ自身抗体的发生是血友病患者最关注的问题之一。这些抗体可中和输注的FⅧ而完全阻断其止血作用，使治疗无效。关涛表示，很多患者对于抗体的发生究竟属于耐药反应还是免疫反应问题不甚了解，从而不愿意依从治疗，贻误病情。凝血因子抗体的产生是免疫反应的表现，且很大程度上由患者基因型决定。从治疗角度考虑，应尽早开始标准FⅧ治疗。广州荔湾区阳光血友之家郑一宇认为，抗体的产生存在个体差异，除基因型外，抗体的产生还与患者自身体质状况相关。患者应客观认识这一点。

需重视新型病毒感染问题

关涛表示，患者日常治疗过程中最担心的另一个问题则是继发病毒感染。20世纪八九十年代，许多接受血源性FⅧ浓缩物治疗的血友病患者感染HIV、乙肝、丙肝病毒，直至近几年随着献血员筛选及病毒灭活技术的提高得到改善，但仍不能完全避免。特别是一些新型病毒，如SARS、H7N9、埃博拉等。这些新型病毒感染往往没有进入患者的视线，不被重视，而这种未被关注的潜在危险常常是更为可怕的。

儿童应尽早学会自我注射

血友病患者尤其是儿童患者治疗过程中，静脉注射是重要问题。儿童静脉难找，标准预防治疗等方案需频繁注射，可能出现抗拒治疗问题。郑一宇表示，深圳经验可供参考。可开展注射培训班，指导儿童患者进行自我注射。且她认为，越小的儿童越容易教会，4岁以上儿童就应鼓励进行注射教育，采用多样的寓教于乐的形式，使儿童早期学会自我注射，可在学校开展日常的注射治疗，很多儿童都可以正常参加学校活动。

加强医生的规范诊疗能力

浙江血友病患者代表薛道福表示，目前除各省规定的血友病诊疗中心外，地方医院的医生对血友病的治疗方案、剂量等并不特别熟悉，无法规范诊治。由于患者通常习惯就近治疗，不会每次都去血友病诊疗中心，这就要求地方医院加强对血友病规范诊治的认识。

厦门市阳光血友病关爱中心谢少芹表示，提高地方医院对血友病的诊疗能力首先要积极推动地方的药品覆盖。吉林血友病患者代表班颖认为，可由省级血友病中心有经验的专家下沉到地方进行规范化教育，同时加强与医保中心的交流与合作。

【患教活动发展】

患教内容和形式的探索

血友病患教活动的开展是各地血友病中心工作的重要内容，也是拜耳一直在致力推动的方向。近年来，拜耳开展了多个项目，支持血友病疾病管理和患教工作。如“患者支持与疾病管理项目（护士项目）” 通过主动随访/家访、问询答复、组织患教会议、慈善援助项目协助，帮助患者更好地了解疾病知识，提高治疗依从性，改善生活质量。通过关节筛查活动，患者可以免费进行超声、关节功能检查等，降低经济负担，帮助医患建立定期检查关节的观念。拜耳优算宝微信公众号可帮助患者预估自付费用，更好的规划每年的治疗费用，提供典型城市大病医保政策等文件，提高政策知晓度。

关涛介绍，近年来，血友病患教的内容与形式有了很多探索。然而，不同年龄段和疾病发展阶段的患者对诊疗知识的需求不同，患教活动应更有人群针对性；尝试更多形式，如视频、APP等，可开发患者的疾病记录平台，使患者养成随手记的习惯；课程上增加一些饮食、患者社会知识教育、康复理疗教育、自我注射等有实际意义的内容，更多地开展跨地区交流；邀请领域专家授课，传递诊治前沿和患者最关心的知识；多进行一些系统的讲解，将问题讲透彻；建立患者的现身说法讲者团，以实际案例、经验更好地帮助病友。

天津友爱罕见病关爱服务中心安学洪表示，融入正常的生活是患者疾病管理的目标。很多患者存在心理负担，因此，需要更多的关怀和鼓励，用榜样的力量让患者走出消极的心理状态，重新燃起对生活的希望。郑一宇表示，通过规范的治疗，积极的活动，有些患者的改变非常大。可以记录一些优秀案例，跟踪拍摄记录其成长过程，展示给其他患者，也是一种很好的改变观念的教育。

结语

这是一次从血友病患者出发的讨论活动，第一次真正去了解血友病患者的需求。这些需求未来可以更好地与医生分享，让医生了解患者的真实想法。通过这些声音的传递，相信未来政府、企业、社会各界都会根据患者需求，相应地调整各自的工作，更好地关注和服务血友病患者。