医师报讯（融媒体记者 黄玲玲）在中南大学湘雅三医院儿科副主任陈志衡教授的日程表上，矮小症患儿占据了重要位置。“暑期高峰时，我接诊过超300名矮小患儿。”他坦言，随着湖南地区更多医院开展相关诊疗，虽然单点接诊量有所分散，但矮小问题在临床中仍十分突出。

在温州医科大学附属第二医院儿童内分泌遗传代谢科主任单小鸥教授的诊室中，因生长发育迟缓前来就诊的孩子同样络绎不绝。“每年寒暑假期间，我们接诊的矮小症患儿数量都会显著上升。”

儿童生长发育问题牵动万千家庭。在儿童生长发育领域，生长激素缺乏症（GHD）是导致身材矮小的常见病因之一。随着医学技术的进步，生长激素替代治疗已成为主流手段之一。尤其是长效生长激素的问世，不仅提升了治疗效果，也显著改善了患儿及家庭的治疗依从性。近日，《医师报》邀请到单小鸥教授与陈志衡教授，就生长激素缺乏症的病因、诊疗策略及家长关切的问题进行深入解读。

生长激素缺乏症病因复杂

单小鸥教授指出，GHD病因可分为先天性与后天性两大类。先天性因素包括基因突变导致的生长激素合成障碍、垂体发育不良等；后天性因素则多见于颅内肿瘤、颅脑外伤、手术或感染等对下丘脑-垂体功能造成的损伤。

她补充道，临床上还有“特发性生长激素缺乏症”，即无明显病因可循的病例。4岁至青春前期儿童年生长速度通常为每年5~7厘米，GHD患儿生长速率明显减缓，往往表现为年生长速率低于5厘米。身高绝对值严重偏低，如低于同年龄、同性别儿童平均身高2个标准差以上，通俗而言“比同龄人矮一头”“长期坐教室第一排”。患儿常伴有骨龄延迟。

单小鸥教授建议，若孩子身高显著落后、生长速率减慢或伴有骨骼身材矮小、智力力或面容等异常，需及时就医排除病理性矮小。“儿童生长发育的干预越早越好，尤其应在青春期前进行系统评估和必要干预，以最大化生长潜力。”从学龄前至青春期任一阶段发现生长迟缓或绝对身高落后，均应及时就诊评估。越早明确病因并干预，对追赶生长越有利。 

9年坚持改写“命运身高”

单小鸥教授分享了一例幼年类风湿性关节炎（JIA）伴继发性GHD患儿：初诊时，孩子上小学一年级，身高落后同龄人约15厘米，“书包几乎拖在地上走路”。经确诊并接受GH替代治疗长达9年后，患儿最终身高从预估的152~153厘米攀升至172厘米，达中等水平。“GH缺乏患儿若及时规范治疗，效果通常较为理想。”她感慨道。

该案例不仅说明生长激素治疗的有效性，也凸显了长期坚持治疗的重要性。 

长效生长激素提升依从性

目前，临床上的生长激素药物种类繁多，包括短效、长效、周制剂、月制剂、粉剂、水剂和长效制剂等不同类型。

陈志衡教授指出，传统短效生长激素需每日注射，不少患儿存在针头恐惧症，依从性差，影响治疗效果。而长效生长激素每周仅需注射一次，显著减轻了患儿和家庭的生理与心理负担。

他强调，长效制剂不仅能维持更平稳的血药浓度，还能在保证疗效的同时降低注射频率，尤其适合低龄儿童或对每日注射抵触情绪较强的患儿。“长效制剂释放平缓，避免了短效药物血药浓度“过山车”式的波动，理论上更利于维持代谢稳定。”

针对这些痛点，单小鸥教授也特别肯定了长效生长激素的临床价值“每天打针对孩子尤其是幼儿来说太难了！长效制剂一周一次，大幅改善治疗依从性。”  

她期待，随着技术发展，未来可能出现月剂型等更长效的生长激素，进一步优化治疗体验。在选择长短效治疗方案时，需综合评估患儿年龄、耐受性、家庭经济条件等个体化因素。“随着长效GH制剂等创新手段的应用，医生有望为更多矮小患儿制定高效、友好的治疗方案，助力他们实现理想身高。” 

家长四大关切：安全性、有效性、经济性与“激素恐惧”

尽管生长激素治疗已经成为GHD患儿常规手段，但在很多家长眼中，仍有“激素恐惧症”。面对家长的“激素恐慌”，陈志衡教授首先强调概念区分：“生长激素是人体自然分泌的必需激素。矮小患儿常因分泌不足或受体问题导致生长受阻。”他形象比喻，补充生长激素如同为糖尿病患者提供胰岛素，是针对性替代治疗，绝非洪水猛兽。

他特别澄清普遍误解：“家长担心的‘打激素会变胖、得糖尿病，生不出孩子’，往往混淆了生长激素与糖皮质激素。后者用于抗炎等方面，长期使用才有相关风险。而生长激素的作用是促进软骨发育、蛋白质合成或脂肪分解。”

除此之外，家长对生长激素治疗的担忧还有以下几点：

一是远期安全性，担心其副作用多年后才出现。实则生长激素是人体自然分泌的激素，替代治疗在医生监控下是安全的。定期复查血糖、甲状腺功能、肝肾功能等指标，可有效控制风险。陈志衡解释，生长激素代谢迅速，短效药效不足24小时，长效约100小时。真正风险在于长期超剂量滥用，可能导致血糖升高、骨密度异常等。规范做法是每3~6个月复查患儿生长速率、甲状腺、肝肾功能、血糖及骨密度，确保在安全阈值内治疗。

二是治疗效果达不到他们心中目标。陈志衡教授解释，3岁到10岁之前，通过治疗3个月后身高增长2.5厘米为优，2厘米为良好，低于1.5厘米需调整剂量。每年增长10厘米以上说明效果良好。

三是增加经济负担。用长效生长激素好还是短效好？其实应该因人而异。他建议根据患儿耐情况及家庭经济条件综合考虑，比如可初期使用长效建立耐受，后续可根据经济条件调整方案。值得一提的是，长效生长激素这类创新制剂，虽显著提升GHD治疗依从性与生活质量，却因价格较高、未全面纳入医保，使很多家庭望而却步。陈志衡教授呼吁，应将更多儿童罕见病用药纳入医保报销范围，建立面向罕见病患者的多元支付机制，推动治疗升级与用药公平，不让任何一个孩子因费用问题失去长高的机会。

两位专家均表示，生长激素治疗方案应基于患儿年龄、病因、家庭经济状况及心理接受度进行个体化选择。他们呼吁，临床医生应加强家长教育，纠正对“激素”的片面认知，推动早诊早治，帮助更多矮小儿童实现理想身高。

每一个孩子的生长曲线，都值得被温柔守护；每一个家庭的期待，都应当被科学回应。随着长效制剂乃至更便捷剂型的不断发展，我们有理由相信，未来将有更多矮小儿童在更轻松、更有效的治疗中，实现身高的“加速度”，拥抱属于他们的挺拔未来。