诺华公司米哚妥林(商品名Rydapt)是欧洲批准的第一种用于 FLT3 突变急性髓细胞性白血病(AML)的药物,也是唯一一种靶向治疗药物。但近日,英国国家健康与护理研究所(NICE)已拒绝该药物纳入英国健康保障体系。(PharmaTimes网站)
在相关准则草案中,英国成本监督机构强调,根据来自随机对照试验的数据显示,服用米哚妥林化疗的患者比单独使用化疗的患者活得更长。但是,由于这个临床试验不包括 60 岁以上的老人,这种药在老年人中的疗效有效性是“不确定的”。
相关分析人士认为,由于经济模式的问题,米哚妥林的成本效益也存在很大的不确定性,包括在复发后没有适当的价格核算缓解,在某些情况下还将导致长期且昂贵治疗费用。
英国 NICE 表示,这种药物也不适合在癌症药物基金中使用,因为该药物“目前的价格没有合理的成本效益,其疗效的不确定性也尚未证实”。