4月17日，在今年世界血友病日，来自浙江省多家医院的血液学专家秉持“预防为先、精准治疗、综合关怀、多学科合作”的血友病规范化诊疗理念，共同探讨即将推出的《浙江省血友病诊疗专家指导意见》（以下称《指导意见》）。该《指导意见》在国内首次建议对重型血友病患者参照国际标准治疗方案进行个体化预防治疗。这一举措将助推浙江省血友病诊疗与国际接轨，帮助更多患者控制出血，避免因关节损伤而致残，回归正常生活。

“患者经济水平有限，医保政策扶持力度及医务人员与患者对标准预防治疗的认知水平等多方面原因，导致我国整体标准预防治疗和基因重组凝血因子的应用水平较低。这也致使目前的全国性血友病诊疗指南仍未将标准预防治疗列为推荐治疗方案。”《指导意见》专家组负责人、浙江大学医学院附属一院血液科金洁主任表示，“在综合考虑浙江省的地方情况和国际指南意见后，我们制定更有针对性的《浙江省血友病诊疗专家指导意见》，普及血友病诊治相关知识，推动标准预防治疗方案的理念，帮助患者更好地控制出血，避免因关节损伤而致残，提高生活质量。期望《指导意见》能为全国共识的制定提供参考。”

该《指导意见》由浙江省十多位权威血友病诊疗专家经6个月讨论、撰写而成，预期将面向浙江省血友病医护人员开展培训，帮助血友病医生准确选择诊疗方案，使更多患者接受国际领先的治疗方案。

相比全国性指南，《指导意见》具有四大突破亮点。

亮点一：在国内首次将标准预防治疗方案列为推荐治疗方案

标准预防治疗指足剂量的预防治疗，要求患者在未发生出血的情况下，定期注射足剂量凝血因子，从而控制出血，防止关节病变，避免残疾。提高医保报销额度，减轻患者经济负担是实现标准预防治疗的前提。《指导意见》参考国际诊疗指南和应用成果，建议按国际标准预防治疗方案并结合患者的出血情况、活动量等进行个体化治疗，制定康复和关节健康定期随访和评估方案，为患者提供最理想、最经济、最有效的长期治疗。

亮点二：在国内首次将第三代全长链基因重组八因子纳为首选药物之一

金洁主任表示：“基因重组的凝血因子具有更高的安全性, 其在生产过程中不添加任何血浆源性蛋白，彻底避免血源传播病原体感染风险。国外研究数据显示，应用第三代全长链基因重组Ⅷ因子进行标准预防治疗一年中，患者可实现零出血。” 

对于中型或重型血友病患儿，应尽早采取重组因子的标准预防治疗，在杜绝血源传播病源体感染风险的基础上，控制年出血次数3次以下，保持关节正常功能，预防残疾，与同龄人共同健康成长。

亮点三：强调关节健康评估对血友病患者康复的重要性

关节出血是血友病患者的最主要临床表现之一。在血友病综合治疗中，对患者关节健康的评估是非常重要的一环。

《指导意见》强调采用WHO《关节功能、残疾及健康的国际分类模型》对血友病患者进行关节、结构、活动度和社会参与度评估，并指出核磁共振、超声和关节健康评分量表在临床应用中的必要性。

亮点四：对综合防治模式提出更全面的指导

血友病综合治疗是在欧美发达国家开展的先进防治模式。血友病的治疗不仅是在血液科，也需要影像科、理疗科、骨科、口腔科、护理科等多个学科共同协作，以及医护工作者、心理工作者和社会工作者等多方力量综合治疗、护理和指导，帮助患者享有更好的疾病管理。