6月3-7日，第52届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥召开。大会共设23个大型专题，展出2300多项研究。全世界3万余名相关人员参加了本次会议。会议主题为“凝聚智慧”，旨在集中临床医生、基础研究人员、药企等的共同智慧，探索肿瘤治疗新模式，为更多肿瘤患者治疗带来转机。
4大突破性研究结果
LBA1 绝经后激素受体阳性乳腺癌患者
延长使用芳香化酶抑制剂可改善无病生存
绝经后激素受体阳性的早期乳腺癌患者，将芳香化酶抑制剂（AI）使用时间从5年延长到10年，能显著延长患者的无病生存（DFS）。
Paul E.Goss教授报道了MA.17R试验的结果，患者入组时已接受5年AI或TAM序贯AI治疗，被随机分入来曲唑组和安慰剂组，前者接受了4.5~6年药物治疗。5年DFS来曲唑组和安慰剂组分别为95%和91%（ P=0.01）。亚组分析显示为淋巴结阳性患者显著获益，而淋巴结阴性患者并未改善。两组之间OS无显著差异。来曲唑组年化对侧乳腺癌发病率显著优于安慰剂组（0.21% 与 0.49% ）。两组之间生活质量评分无显著性差异，但来曲唑组骨折发生率（14% 与9%）和新发骨质疏松率更高（11%与6%）。
Goss教授指出，这是首个显示AI辅助治疗超过5年能带来获益的临床研究，但骨健康应成为采取这一措施的重要风险获益比考虑因素。AI已在全球得到广泛应用，因此本研究成果能为许多乳腺癌女性带来获益。
总体生存未获益 成为新治疗方法有待验证
Ian E.Smith教授指出，考虑到骨相关毒性总体发生率不高，不应过度强调。两组之间的远处复发率相差仅为1.1%，而对侧乳腺癌复发在其中占重要的地位，同时对侧乳腺癌复发率在DFS的差异中也占据了重要地位。既然总体生存率没有得到获益，很难得出结论说延长AI内分泌治疗能成为一种新的治疗方法。尽管如此，如果患者能够耐受AI治疗的早期不良反应，他或许会根据该研究数据告诉患者，可以考虑继续使用AI药物进行治疗。
ASCO价值评估 这一干预措施从公共卫生的角度出发是低价值，主要归因于骨质疏松和骨折发生后的相关医疗费用。相比之下，坚持原来的5年用药方法可能更好。
LBA2 老年胶质母细胞瘤
放疗联合替莫唑胺改善患者总体生存
放疗基础上同步和辅助使用替莫唑胺（TMZ）可延长新诊断的老年胶质母细胞瘤患者的总体生存和无进展生存。
James R.Perry教授介绍，本实验中采取的放疗方式为大分割 40 Gy/15F，放疗联合替莫唑胺组（RT+TMZ）同步使用3周的TMZ和每月TMZ维持治疗至疾病进展或12个周期完成。RT+TMZ组和放疗组（RT）相比，中位OS和PFS显著延长，1年生存率分别为37.8%和22.2%，2年生存率分别为10.4%和2.8%。对于有MGMT甲基化的患者，TMZ改善更为明显（中位OS 分别为13.5 m 和7.7 m）；对于没有MGMT甲基化的患者，TMZ也能带来获益（中位OS分别为 10.0 m 和7.9 m）。两组患者生活质量一致，但RT+TMZ组恶心、呕吐、便秘发生率更高。
Perry教授指出，患者很容易完成治疗对老年患者来说十分重要，他们通常行动不便或远离医疗中心。该研究为新诊断的老年胶质细胞瘤患者提供放化疗联合治疗提供了证据支持。
未采取最标准的放疗模式是否会导致治疗不足？
Stuart A. Grossman教授指出，这项研究与标准放疗模式（DT 60 Gy/6 w）相比，放疗剂量和TMZ剂量均降低50%，是否会导致治疗不足？他同时指出，MGMT甲基化状态是治疗决策中的关键，如果老年患者有MGMT甲基化，使用TMZ治疗应当得到强调。他还指出，没必要因为中位发病年龄是64岁，而将65岁及以上患者作为胶质母细胞瘤的一个亚群。随着老龄化进程，这些人会成为患者中的主要人群。
ASCO价值评估 从公共卫生政策角度，TMZ对于胶质母细胞瘤治疗是中等价值。如无特定突变，TMZ则是低价值。TMZ已经成为治疗的一种选择，每月花费约400~4000美元，对于中等收入国家，这可能是不可行的，但对于高收入国家可行。
LBA3 高危神经母细胞瘤患儿
串联式自体干细胞移植可改善无事件生存
与单次自体干细胞移植（ASCT）相比，串联式ASCT一直能改善高危神经母细胞瘤患儿的无事件生存（EFS），且严重不良反应并未增加，此外，串联式ASCT在后续抗GD2免疫治疗中获益更加明显。
Julie R. Park教授回顾了该研究，患儿接受6周期的诱导化疗，然后接受手术，之后患者随机分入单次ASCT组（卡铂/依托泊苷）和串联式ASCT组（环磷酰胺/噻替哌序贯改良卡铂/依托泊苷/马法兰）。所有患者接受原发肿瘤部位放疗。MYCN无扩增的Ⅲ~Ⅳ期患者非随机地分配入单次ASCT组。近70%的患者能够完成诱导治疗和巩固治疗并进入下一项临床试验，评估异维A酸单药对比异维A酸加用Dinutuximab和细胞因子进行巩固后免疫治疗的疗效。
随机后第3年，串联式ASCT组显示了EFS获益，分别为（ 61.4 ± 3.7%）和（48.4 ± 3.8% ）达到了本次临床试验的主要研究终点。但两组间OS无显著差异，串联式ASCT组和单次ASCT组分别为（ 74.0 ± 3.4%）和（69.1 ± 3.5%） 。两组间3级及以上非血液学不良反应发生率相似。
串联式ASCT组的临床获益在后续免疫治疗期间持续存在。对于这一部分患者，进入免疫治疗临床试验后，串联式ASCT组和单次ASCT组3年EFS分别为（73.7±4.2%）和（56.0±4.4%）；3年OS分别为（83.7±3.5%）和（74.4±3.9%）。
串联式ASCT具提高神经母细胞瘤患儿治愈率潜力
Dominique Valteau-Couanet教授将这一研究称之为“巨大的进步”，它为今后高危神经母细胞瘤患儿接受强化巩固治疗提供了有力的证据。她指出这一研究为治疗决策中的每一步——诱导期，巩固期，维持期——提供了新的建议。
ASCO价值评估 神经母细胞瘤主要发生在幼儿期，发病率相当低（全球每年少于1万例），串联式ASCT具有提高该部分患儿治愈率的潜力，因此是高价值的。高收入国家和中等收入国家都可考虑采用这种治疗方式。
LBA4 多发性骨髓瘤
联合使用Daratumumab治疗方案能改善预后
硼替佐米+地塞米松基础上联合使用Daratumumab（DVD方案）能够改善复发或难治性多发性骨髓瘤患者（RRMM）的预后，使疾病进展或死亡风险下降61%。与硼替佐米+地塞米松治疗方案（VD方案）相比，DVD方案高部分缓解率（VGPR）和完全缓解率（CR）提高1倍，且不增加剂量累积性毒性。
Palumbo教授提供了该试验的中期分析，中位随访7.4个月，DVD组和VD组1年PFS分别为60.7%和26.9%。DVD组未达到中位PFS，VD组中位PFS为7.2个月。DVD组和VD组1年TTP分别为65.4%和28.8%，ORR分别为83%和63%。最常见的治疗诱发的不良事件包括血小板减少,外周感觉神经异常, 腹泻, 贫血, 上呼吸道感染, 咳嗽 。使用Daratumumab的患者，45%发生输注相关反应，多数发生在第1次（98%），为1-3级。
靶向治疗带来新希望 但费用增加
Paul G. Richardson教授称这项研究“极其出色，能够改变临床实践，新一代的分子靶向治疗使我们相信能够改善患者预后”。
ASCO价值评估 三药治疗方案带来PFS的巨大获益，并且极有可能转化为OS获益，因此是高价值的。但是，Daratumumab将增加额外的每月1万多美元的花费，将对个人经济带来严重挑战。多发性骨髓瘤发病率高（全球每年125 000例），这为公共卫生政策带来严重的挑战。高收入国家和中等收入国家都可以考虑采用这种治疗方式。
（下转第24版）
