
儿童甲状腺功能亢进症,是儿童甲状腺肿大的主要原因。主要病因为自身免疫性Graves病(GD)。对该病可选用的治疗方法有抗甲状腺药物治疗(ATD)、放射性131I治疗及手术治疗。而对儿童青少年GD的治疗方案的选择观点不同:美国内分泌医师协会主张大于5岁以上儿童GD首选131I治疗方案,而欧洲、亚洲小儿内分泌协会则推荐首选ATD疗法作为一线治疗方案。ATD所具有的优点是:疗效较好;不会导致永久性甲减;长期缓解后保持甲状腺的完整性。但也有其固有的缺点:疗程长达数年,患儿的依从性差,部分患者对治疗不敏感,并且停药后复发率较高;有药物副作用,可伴发肝损害或粒细胞减少症。儿科内分泌医师在决定治疗方案的时候,应对患儿临床状况及症状缓解的可能性进行充分评估,以便于选择有效的治疗方法。
常用的抗甲状腺药物分为硫脲类和咪唑类两类。硫脲类有甲基硫氧嘧啶及丙基硫氧嘧啶(PTU);咪唑类有甲琉咪唑(MMI)和卡比马唑(甲亢平)。
对两类药物的选择,由于PTU可引起严重肝损害,2011年美国甲状腺学会及内分泌医师协会的指南建议:除对MMI不耐受者,所有ATD治疗的GD患儿均应给予MMI。建议使用低剂量,0.2~0.5 mg/(kg·d),范围为0.1~1 mg/(kg·d),不同时服用L-T4,并严密监测副作用。主张儿童青少年GD的治疗时间应长于成人。几项长期临床随访发现,2年ATD治疗的缓解率约为25%,每增加2年治疗时间缓解率增加25%。因此儿童GD患者需延长ATD疗程达到长期缓解。
发病时年龄小、甲状腺功能受损严重、发病时血清促甲状腺激素受体抗体(TRAb)水平高及治疗过程中下降缓慢为易复发因素,治疗疗程长复发率低。性别、甲状腺大小、体质指数、甲亢家族史和自身免疫个人史对复发无影响。高危复发患儿应及调整治疗方案,给予放射性碘治疗,或手术治疗。