青春期矮小一般需满足三点：已开始性发育（女孩乳房≥B2，男孩睾丸≥G2）；身材矮小或身高≤-1SD，但按骨龄的身高标准差在-2SD以下或预测成年终身高<-2SD；无特殊疾病。常见青春期矮小类型：特发性矮小（ISS）；小于孕龄儿（SGA）生后的持续矮小；特发性中枢性性早熟（ICPP）；原发性生长激素缺乏症（GHD）。

青春期矮小治疗的难点和困惑：如对青春期前矮小（ISS、SGA），rhGH治疗呈剂量依赖，较大剂量可增加生长速率；但在青春期，大剂量重组人生长激素（rhGH）也可能会加快性发育进程，限制了成年身高的改善；另一方面，性发育启动后，因生长潜力变小，rhGH改善身高作用受限。

迄今，青春期矮小治疗方法有：单用大剂量rhGH；单用促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）；单用芳香化酶抑制剂（AI）；rhGH联用GnRHa；rhGH联合AI。单用大剂量rhGH是希望实现青春期身高增长的“最后冲刺”；单用GnRHa主要为了抑制性腺轴，延缓性发育进程和骨龄增长，延长生长期；rhGH联用GnRHa或AI是期望在延缓骨骼增长的同时，增加生长速率、延长生长时间，以促进生长/成熟的正平衡。

治疗过程中需要注意个体化治疗，疗效有个体差异和局限性（家族性矮小疗效差，国外报告两药联合治疗青春早期矮小3年平均增高4.9cm）；GnRHa不单独应用于ISS和SGA（疗效差、可能影响骨盐沉积峰值）；要考虑各种药物潜在的副作用、巨大的经济代价、药物适应症和儿童用药风险，要有家长、孩子知情同意，必要时伦理委员会备案；治疗前告知联用事项并做好相应检查；不推荐广泛地用于改善身高。