编者按：12月5-8日，第57届美国血液学会年会（ASH）在美国佛罗里达州奥兰多举行。本届ASH年会设立了白血病临床、白血病基础、恶性淋巴瘤、多发骨髓瘤、造血干细胞移植等38个专业分场，下设123个分会场，共4820篇论文，在血液肿瘤的精确诊断、精准治疗、免疫治疗、基因治疗等方面报告了多项临床和基础研究。我国血液学者已达国际先进水平，今年有多个口头报告和壁报展出在会上交流。ASH的官方杂志-《血液》杂志从1946年开办以来，经历了70年历史，已经成为血液学领域的顶级杂志，此次会议上也回顾了杂志历史、展望了杂志未来。

【热点研究】

★以小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）为代表的1、2、3代药物已广泛用于治疗慢性髓细胞白血病（CML），其中2代TKI治疗初治CML的8年无病生存率已达到89%。3、4代TKI也在T315I耐药的CML患者中进行了临床研究，使难治CML完全缓解（CR）率达到了82%，对于CML患者BCR/ABL基因为MR4.5～MR5.0的患者进行停药临床观察，多项临床研究表明，约42%~62%的患者可获得分子生物学的持续缓解。CML已成为靶向精准治疗在肿瘤中的成功例子，已成为临床慢性可治愈的疾病。

★儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）约占儿童白血病的80%。治疗反应是评价儿童ALL最为重要的因素。微小残留病（MRD）的监测是评价治疗反应的重要手段。

洛杉矶儿童医院的Michael Pulsipher教授指出，目前，MRD检测的主要手段主要包括ASO-PCR技术和流式细胞仪技术，但二者各有缺点。一种新的基于二代测序技术（NGS）的MRD检测手段被开发出来，其基于淋巴细胞基因组的特异性重排，检测的高敏感性可对儿童ALL的危险度进行更精细的分层。NGS-MRD也能用于监测ALL患儿移植后的复发情况。

最新研究表明，移植前NGS-MRD阳性的ALL患儿骨髓移植后复发比例显著高于移植前阴性的ALL患儿；移植后NGS-MRD阳性的患儿复发的比例也显著高于移植后阴性患儿。NGS-MRD检测将进一步提高儿童ALL的诊疗水平。

★美国国家癌症研究所James N. Kochenderfer等首次证明，应用抗B细胞成熟抗原的嵌合受体T细胞（CAR-BCMA）治疗多发性骨髓瘤（MM）获得缓解。体外通过γ逆转录病毒介导的CAR修饰患者自体的T细胞，后回输注CAR-BCMA-T细胞。入组12例接受中位7线以上治疗的高危MM患者。

接受最低剂量浓度输注的6例患者中，1例获得部分缓解，另5例疾病稳定。接受稍高剂量浓度输注患者中，2例疾病稳定，1例获得非常好的部分缓解。接受最高剂量浓度细胞输注的2例患者，出现较严重的细胞因子释放综合征。首次证明，CAR-BCMA-T细胞有令人鼓舞的抗骨髓瘤效应。

★美国华盛顿州Fred Hutchinson癌症中心Bart L Scott等比较清髓（MAC）和减低剂量强度预处理方案（RIC）的异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓细胞白血病（AML）的Ⅲ期临床试验结果发布。

RIC组18个月的总生存率是67.7%，而MAC组是77.4%，但无统计学差异。RIC组的2~4级急性移植物抗宿主反应（GVHD）发生率、治疗相关死亡率显著低于MAC组（15.8%），但RIC组复发率显著高于MAC组。MAC组无复发生存率显著高于RIC组。RIC组有44例死亡，复发是最主要的原因，MAC组有31例死亡，GVHD是最主要的死亡原因，其次是复发。

RIC组100 d和1年的生活质量显著好于MAC组，特别是在身体机能方面，但在心理和社会方面的影响差异不大。

【口头报告】

单倍型移植治疗重型再障安全有效

▲ 北京大学人民医院  北京大学血液病研究所  黄晓军

在今年ASH年会国际单倍型移植论坛上，笔者介绍了中国单倍型造血干细胞移植（HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的最新结果，围绕在亚太地区包括中国，SAA患者面临无配型相合供者的情况下，单倍型HSCT治疗SAA的疗效和安全性等问题，进行经验分享。

英国血液学会最新指南推荐，对于年龄＜50岁没有同胞全合的供者或年龄＞50岁的患者，包括抗人胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）和环胞菌素A（CsA）的免疫抑制治疗是首选；对于3~6个月治疗无效的患者，二线治疗选择配型相合的非血缘HSCT，而单倍型HSCT被谨慎的推荐作为无相合供者的可能治疗选择之一，欧洲骨髓移植登记组正在应用统一的方案对其进行评估。

北京大学血液病研究所以改良马利兰/环磷酰胺（Bu/Cy）+ATG为预处理方案，进行单倍型骨髓加外周血干细胞移植治疗SAA，取得良好的疗效。

许兰平等报道，19例SAA患者，中位随访746（90~1970） d总生存率（OS）为64.6%。Kojima报道，单倍型HSCT治疗SAA的5年OS为66.7%（9例）。

鉴于单倍型HSCT治疗SAA的良好疗效及其他循证医学证据，在发表的亚太地区SAA治疗更新指南中，对SAA的治疗选择作出一些改变：在没有同胞全合供者的情况下，免疫抑制治疗仍然是首选，同时进行替代供者HLA配型，在二线治疗选择中替代供者HSCT包括单倍型HSCT已被推荐作为优先于免疫抑制治疗的选择。是否可将单倍型供体作为二线的选择,已有的病倒数尚不多，尚需积累更多的病例，并需要前瞻的多中心研究来证明。

中国最新的多中心研究治疗SAA的数据显示，101例患者中，97例生存超过28 d。在这97例患者中，粒细胞100%植入，血小板97%植入；2例发生继发性移植排斥，经过治疗造血得以恢复；2~4度急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率为34%，重度急性GVHD发生率为8%；3年慢性GVHD发生率为31%，广泛型慢性GVHD为11%；100 d巨细胞病毒血症发生率为68%，EB病毒血症发生率为18%，腺病毒血症发生率为1%；1年治疗相关死亡率为11%，中位死亡时间为移植后42 d，死因分别为GVHD 1例，感染4例，药物毒性3例，其它3例；即使对于有2项以上危险因素的患者，3年生存率亦接近80%。

结果表明，单倍型移植治疗SAA安全有效，在将来的研究中可进一步进行优化，很有可能成为没有相合供者情况下的重要治疗选择。