美国一项研究显示，对于接受非亲属供体移植后的重度再生障碍性贫血患者，50 mg/kg和100 mg/kg环磷酰胺联合全身放射疗法（TBI）2Gy、氟达拉滨和抗胸腺细胞球蛋白，可产生有效调节和降低早期死亡率。（Lancet·Haemato.2015,2:e367）

既往研究表明，环磷酰胺150 mg/kg会引起严重毒性反应，但不用环磷酰胺会引起移植失败。该多中心研究纳入96例重度再生障碍性贫血症患者，器官功能正常，并接受非亲属供体骨髓捐赠。所有患者接受了抗-胸腺细胞球蛋白、氟达拉滨和TBI（2Gy）。环磷酰胺的初始剂量为150 mg/kg，逐次减少50 mg/kg（至100 mg/kg、50 mg/kg、0 mg/kg）。

随访100 d发现，50 mg/kg组中，92%（35/38）患者移植后存活，而100 mg/kg组中85%（35/41）患者存活。

50 mg/kg组中3（8%）例患者和100 mg/kg组中6（15%）例患者移植失败。50 mg/kg组的4（11%）例患者和100 mg/kg组的9（22%）例患者发生治疗相关毒性反应。最常见器官毒性发生在肺部（3/4级呼吸困难或缺氧）。