罕见病尽管发病率低，但多为进展性、严重性疾病，常危及生命，被国际上公认为公共健康问题。

目前我国罕见病患者的治疗面临着两大问题：一是无药可用，二是无力医治。然而，我国对于罕见病的立法仍处于初始阶段。2013年上海市将罕见病纳入医疗保障体系，但是，罕见病患者权益保障立法并不是单纯的地方性法规所能解决的，必须依靠中央立法机关制定一部全国性的法律，完善我国罕见病立法保障。具体措施如下：

关注罕见病患者，增强社会公众认识  第一，进行广泛的宣传，让公众了解和认识罕见病，形成一种对罕见病关爱的法律意识。第二，采取立法方式，引起社会重视，加强法律保障。在长期的发展过程中，我们过多的关注经济发展、人民基本生活保障，而对于罕见病这一特殊人群却缺少关注重视。由于没有法律的明确规定，导致罕见病患者这个群体权益得不到充分的保障。

加强罕见病防治立法，保障罕见病患者权利  例如，在法律文件中明确罕见病认定标准，通过立法明确规定罕见病患者的权利，通过立法设立罕见病防治管理机构，并且，通过立法保障罕见病药物财税优惠。

颁布罕见病防治法，建立特种医疗制度  其一，颁布《罕见病防治法》，建立罕见病特种医疗制度，使罕见病防治工作有法可依。其二，在政府社会保险的主导下，积极引入商业保险。目前的社会保险还不包括罕见病的医治，商业保险更是把罕见病患者拒于门外。但在美国，大部分罕见病患者可以通过各种付款方式获得治疗，并通过立法规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。

因此，我们可以学习美国的立法经验，变强制为合作，可在《罕见病防治法》中规定，设立罕见病特种医疗保险，该种保险以被保险人患特定的疾病为保险事故，当被保险人被确诊为患某种特定疾病时，保险人按照约定的金额或者比例给付保险金，以满足被保险人的经济需要。