编者按：血小板减少症（TCP）病因多样，诊治复杂。随着业界对TCP认识的不断深入，国际上新的治疗方法也不断涌现，其中TPO类药物（TPO及TPO受体激动剂）的成功研发和应用成为TCP治疗的重要里程碑。今年，正值特比澳（重组人血小板生成素，rhTPO）上市十周年，十年来，国内学者在TPO用于TCP的治疗方面开展了从基础研究到临床实践的各项工作，不仅位居世界前列，同时更大程度地使TCP患者获益。8月30日，中国TCP临床管理十年学术论坛暨特比澳上市十周年庆典在上海举行，来自国内的血液科、肿瘤科、输血科、药剂科等领域专家，就中国TCP的发展历程及未来的研究方向进行了精彩的阐述。

夯实证据  力推学科

TCP临床管理十年进展   从基础到临床  覆盖血液至肿瘤

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科胡豫教授指出，TCP已逐渐成为一独立疾病领域被认知。TCP相关指南的更新上，可谓国内与国际同步。TPO类药物的涌现，使TCP治疗具备了更多手段，改变了TCP治疗策略，并已被国内外免疫性血小板减少症（ITP）、肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）指南和共识所推荐。

胡教授介绍了TPO类药物已完成的系列研究：侯明进行的rhTPO用于ITP的一线治疗；沈志祥进行的rhTPO用于白血病CIT；黄晓军进行的应用rhTPO促进造血干细胞移植后血小板植入；邵宗鸿用rhTPO治疗重型再障（SAA）等，该药安全性已得到充分肯定。他表示，多学科共同探讨TCP是趋势。

山东大学齐鲁医院血液科侯明教授指出，十年来，ITP由“特发性血小板减少性紫癜”等统一更名为“免疫性血小板减少症”，强调本病由免疫介导而发病，更加客观地描述了ITP的临床表现。其次在ITP的分期、流行病学及发病机制方面都有新的认识。ITP一线、二线和联合治疗均有诸多治疗方案。尤其是在二线治疗中，首选TPO类药物，其疗效和安全性均经过了循证医学验证。

侯教授表示，未来的发展可能将围绕恢复ITP患者免疫耐受的潜在靶点、神经氨酸酶抑制剂治疗、以及减少抗炎症单核巨噬细胞的吞噬破坏能力等。

上海市第六人民医院肿瘤内科姚阳教授解读了国内制定的CIT中国专家共识（2014版）。姚教授指出，CIT治疗用药已获普遍认可及实践应用，但对二级预防认识不足。姚教授阐述了二级预防及理论基础：TPO升高血小板具有延迟效应，治疗CIT的临床起效时间需要为7~10 d，所以二级预防是雪中送炭，强调应预防性应用TPO。对用GC/GP方案的肺癌患者，可在第2、4、6、9 d应用rhTPO。

TCP治疗药物研发   治疗理念更新  适应证不断拓宽

沈阳三生制药有限责任公司董事长兼总裁娄竞博士指出，十年来，TCP最重要的进展是治疗理念的不断变化，由单纯减轻血小板破坏转变为减轻血小板破坏同时促进血小板生成。

最重要的药物治疗进展是出现了一类新的促进血小板生成的治疗药物，即TPO类药物。目前国内仅有一种，即特比澳，这也是全球唯一的TPO药物，与人体内天然的TPO分子氨基酸序列完全一致。

娄董事长介绍，特比澳在2005年获得新药证书（国家Ⅰ类新药）及第一个适应证CIT，2006年正式上市，并于2010年获ITP适应证。近十年，TPO类药物适应证不断拓展，包括CIT、成人和儿童ITP、慢性HCV感染相关TCP、免疫抑制治疗无效的SAA。

娄董事长表示，未来将持续关注TCP的基础和临床研究，丰富TCP治疗药物储备，探讨联合治疗TCP方案，进一步拓展适应证。另外，将大力促进特比澳国际化之路，启动在美国、印度等国的新药注册。

TCP临床管理展望   促临床研究   解临床困境

上海交通大学附属胸科医院肿瘤科陆舜教授指出，要进一步开展CIT临床研究，提供更多循证证据。陆教授回顾了CIT的临床研究，并介绍了正在开展的临床研究。目前的研究方向聚焦于血小板生成素类药物用于不同肿瘤CIT的临床研究；CIT治疗药物用药剂量选择、给药时机探索；CIT治疗联合用药。CIT治疗仍是一个挑战。未来研究目标应通过保护骨髓或者合理运用CIT治疗药物来缓解TCP。需进一步研究评估CIT患者治疗方法的风险和受益，为指南或共识的制定提供证据。

上海交通大学医学院附属瑞金医院输血科王学锋教授强调，要权衡输注血小板的获益与风险，提高输注疗效。王教授表示，血小板输注一直是严重TCP的标准治疗方法。但血小板输注带来的诸多问题限制了其应用。临床主要目标为提高血小板输注疗效：掌握血小板输注指征；建立疾病/处置特异性的血小板输注阈值等；研究血小板输注无效的应对策略。同时，要积极寻找TCP治疗其他选择，如多项研究证实rhTPO可显著减少血小板输注，可作为血小板输注阈值（1万/µl）以上TCP患者的重要选择。。

秉承公益   造福社会

十年来，在三生制药娄竞董事长亲手题写的“执着专注，恪守承诺，关注生存，传递希望”价值理念的推动下，三生制药一直秉承着践行社会责任与公益之路。

在本次会议上，三生制药特比澳与沈阳药科大学合作创办的“三生TCP中青年科研基金”启动。第一期将投入600万，用于资助45岁（含）以下的中青年临床医生和科研工作者组织TCP基础、临床、合理用药及药物经济学研究活动。作为基金学术委员会主席的黄晓军教授强调，该基金资助的活动以科研为目的，旨在不断加强TCP相关的各类研究，以提高和促进TCP相关科研及专业水平。

北京协和医院血液内科赵永强教授介绍，三生制药还于2013年与白求恩基金管理委员会共同发起帮助ITP等需要rhTPO治疗的成人患者的“守望幸福——白求恩·特比澳公益捐助项目”。

倡议建立中国“血小板日”

解放军总医院输血科汪德清教授提出，设立中国“血小板日”，旨在通过民众和医疗卫生专业人士的共同努力，积极推动血小板采集、合理输注及科学应对输注相关风险等问题的解决。

血小板日由血小板病友之家（ITP家园）发起倡议，ITP家园问卷调查了182例TCP患者，其中32.40%被调查的患者赞同将每年的3月20日定为中国“血小板日”。3月20日为科学家比佐泽罗的诞辰，其于1882年首次描述了血小板。