日前，复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海交通大学医学院附属第六人民医院曹立团队携手发表突破性研究成果：通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，成功阻断了CSF1R相关脑白质病（ALSP）在动物模型中的病程进展。（Science.7月10日在线版）

     该研究还首次揭示，由于携带 CSF1R 致病基因突变，传统骨髓细胞移植（tBMT）在 ALSP 特定病理背景下，机制上等效于该团队开发的小胶质细胞替换技术 Mr BMT，能够实现小胶质细胞高效替换和神经功能改善。在此基础上，研究团队进一步开展了临床治疗研究，并在为期 2 年的随访中证实了该方法能够有效阻止ALSP 患者病情恶化。

     该研究首次证明了小胶质细胞替换这一新型细胞疗法的临床有效性，并在全球范围内，围绕致命脑病ALSP 治疗，首次实现从动物模型、遗传机制、干预路径到人类临床验证的全链条闭环，带来迄今唯一经临床验证有效且获得机制验证的ALSP 治疗方案。