医师报讯 （融媒体记者 刘则伯）日前，美国的一项随机双盲研究比较了西地那非在成年肺动脉高压（PAH）患者中剂量为5 mg、20 mg 和80mg，tid 的疗效。研究结果显示，西地那非80 mg剂量与5 mg 剂量相比无劣效性。根据研究结果，美国食品和药物管理局（FDA）取消了对成人肺动脉高压患者口服5 mg剂量的建议，并加强了20 mg，tid 的标准剂量。修订后的标签现在允许根据需要滴定剂量，最高可达80 mg，tid。（Circulation.5月17 日在线版）

在第1 次中期分析后，研究被终止。结果表明，80 mg 西地那非在全因死亡率方面不劣于5mg。在所有剂量组中，共有385 名患者入组，其中78 人死亡。主要分析显示，80 mg 西地那非与5 mg 比较的总体生存率的危险比为0.51（非劣效性）。这一结果显示，80 mg 西地那非在全因死亡率方面不逊于5 mg 西地那非。

此外，次要终点分析也支持80 mg 西地那非的优越性。与5 mg 西地那非相比，80 mg 西地那非在临床恶化时间上具有显著优势。在6 个月时，80 mg 西地那非组的患者6 min 步行距离的改善显著大于5 mg 组（最小二乘均值变化，18.9 m，P=0.0201）。这些数据表明，较高剂量的西地那非不仅在减少死亡率方面有效，而且在延缓临床恶化和改善运动能力方面也具有优势。

然而，在安全性方面，80 mg 西地那非组的不良事件导致的药物停药率数值上更高，尽管未达到统计学显著性差异。这表明虽然较高剂量的西地那非在疗效上具有优势，但其安全性和耐受性仍需进一步监控和研究。该研究为临床医生在治疗PAH 时提供了重要的剂量调整依据，确保患者在获得最大治疗效益的同时，将潜在的风险降至最低。该研究的结果也将有助于进一步优化PAH的治疗策略，改善患者的生活质量和预后。